醫谷最新訊息，2024年3月15日，組織因子途徑抑制物（TFPI）單複制抗體KN057獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，用於血友病A的治療。
國內知名藥企遠大生命科學集團有限公司（簡稱「遠大生命科學」）全資子公司四川遠大蜀陽藥業有限公司（簡稱「遠大蜀陽」）於去年9月與蘇州康寧傑瑞生物科技有限公司（簡稱「蘇州康寧傑瑞」）就該計畫達成合作，遠大蜀陽將獨家負責KN057在大中華區的市場推廣和商業化銷售。
「孤兒藥」是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來，美國透過【孤兒藥法案】的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。藥物獲得FDA授予的孤兒藥資格認定後，其在美國的後續研發及商業化等方面將會享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除新藥申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物的該適應癥批準上市後可獲得美國市場7年獨占權。
KN057兩項預防治療血友病III期臨床研究已啟動
血友病為一組凝血功能障礙的出血性疾病，一旦發病就會伴隨終身。其特征是凝血時間延長，終身具有輕微創傷後出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生 「自發性」出血。血友病主要包括血友病 A（FⅧ缺乏）、血友病 B（FⅨ缺乏）、血友病 C（FXI 缺乏），以及血管性血友病（vWD）等。所有血友病患者中，血友病A占比為80％-85％。
KN057註射液是蘇州康寧傑瑞自主研發，具有自主智慧財產權的一種單複制抗體，透過特異性靶向組織因子途徑抑制物（TFPI），中和TFPI對FXa以及TF/FVIIa復合物的抑制作用，維持凝血酶水平，達到預防出血的作用。憑借獨特的作用機制和分子設計，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中發揮預防治療的作用，其安全性和療效已經在前期的臨床試驗中得到了初步驗證。
2024年1月，蘇州康寧傑瑞申辦的「在伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，評價KN057註射液預防治療的有效性和安全性的隨機、開放研究（KN057-A-301）」和「在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，評價KN057註射液預防治療的有效性和安全性的隨機、開放研究（KN057-A-302）」兩項Ⅲ期臨床研究，在該研究的組長單位中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）正式啟動。
相較於因子替代療法，KN057在臨床上已展現出許多優勢：目前的因子替代療法中，患者需要短時間內重復靜脈給藥，且容易產生抑制物。KN057具有半衰期長的特點，一周給藥一次，大大提升了患者的順應性；KN057皮下給藥減輕了患者的痛苦，相較於因子替代療法的靜脈註射，患者的依從性更強；此外，KN057對於伴或者不伴抑制物的A型與B型血友病患者都適用，為產生抑制物的血友病患者提供了更多的治療選擇。
預防性治療為血友病治療趨勢
根據國家統計局和世界血友病聯合會統計預測，目前中國血友病患者人數達到14萬人，由於人凝血因子VIII供不應求且價格昂貴，中國血友病患者多為按需治療，接受預防性治療的患者僅占病人總數的2-3%。未來隨著預防性治療在中國的進一步推廣將為血友病藥物市場規模帶來進一步的擴張。
弗若斯特沙利文公司研究預測，到2030年中國血友病用藥市場預計將達到141億元人民幣。
未來，隨著KN057產品上市，遠大生命科學以及遠大蜀陽的產品管線有望進一步豐富，更好地滿足臨床需求，共同提高中國血友病的治療水平，惠及廣大患者。
