多發性硬化癥（MS）是最常見的特發性炎癥性脫髓鞘疾病之一，幹預方法有限。Liu等人在【Research Square】報告了一例MS患者在多次采用BM-MSCs和UC-MSCs移植後，該患者的臨床狀況和疾病進展在10年的觀察期內有明顯改善。
患者資料：一名27歲男性患者於2008年被診斷為復發緩解型MS，擴充套件殘疾狀態量表（EDSS）升至5分，在得到當地倫理委員會的批準以及書面知情同意書後，患者同意接受MSCs移植。
方 法：透過靜脈輸註和鞘內輸註自體骨髓(BM)、異體臍帶(UC)或自己孩子臍帶來源的MSCs，每年至少輸註一次，每次輸註1*106/kg的MSCs(見表1)，持續移植9年，期間不使用其它藥物。
結 果：①安全性：UC-MSCs移植後患者狀況良好，沒有觀察到明顯的副作用，最常見的不良反應是疲勞和嗜睡。此外，還觀察到的短暫性腦病和頭痛，分析發現這與其鞘內給藥有關，這一發現與Connick等人報告的研究結果一致。
②EDSS分數變化：如圖2所示，患者的EDSS分數在2013年下降到1.5，並一直維持在這個水平直到2017年；到2018年患者的EDSS分數進一步下降到1.0，比第一次入組時下降了約2.5分，這一結果可能與其抗炎作用有關。
但在2017年下半年停止UC-MSCs輸註後，該患者的病情到2019年又復發到入組前水平，EDSS分數從1.0（2018年）上升至3.5，這表明MSCs潛在的免疫調節作用可能不會持久，需要長期輸註。
③MRI變化：EDSS分數變化與MRI數據一致，數據顯示2017年，白質和脊髓中T2加權陽性異常的數量和大小均有所減少（圖1）。此外，值得註意的是，病竈周圍的水腫減輕，部份病竈已轉入非活動狀態。
這是第一項長期隨訪研究，報告了在沒有任何藥物幹預的情況下，多次輸註BM/UC-MSCs作為幹預進展性MS的有效性和安全性，並在10年的治療隨訪中見證了臨床和病理學的持續改善。
總 結：以上研究結果表明，長期輸註BM/UC-MSCs的安全性、耐受性良好，並且可以持續改善患者的生活品質，這可能代表了一種針對侵襲性MS病例的新策略，未來應進行更大規模的隨機、安慰劑對照和雙盲臨床試驗。
參考資料：
Shijie Liu, Xihong Mao, Zongliu Hou, Huan Wei, Hui Gao, Ying Liu, Yanhua Xie, Weiwei Tang, Shan He, Yiyi Zhao, Wenju Wang, Lin Li, Xiaodan Wang, Mingyao Meng. Multiple transplantation of mesenchymal stem cells in a patient with active progressive multiple sclerosis: Long term therapeutic outcomes. DOI: 10.1016/j.clineuro.2022.107475.
