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引言：治愈1型糖尿病道路坎坷，被寄予厚望的幹細胞療法VX-880被緊急叫停。
100年前，胰島素的成功研發幫助1型糖尿病患者擺脫了「死神的魔爪」，但β細胞的絕對喪失使得患者不得不終身與胰島素相伴，「治愈1型糖尿病」似乎是個遙不可及的夢。2021年末，一則「幹細胞療法VX-880成功治愈1型糖尿病患者」的新聞震驚了糖尿病領域， 布萊恩·謝爾頓也被稱為「1型糖尿病治愈第一人」 。
布萊恩·謝爾頓（來源：紐約時報官網）
1次治療，由糖尿病重癥到擺脫胰島素
彼時，64歲的布萊恩·謝爾頓是一名糖尿病病史長達40年且伴有嚴重反復低血糖反應的1型糖尿病重癥患者，接受VX-880治療前曾經歷了五次嚴重低血糖事件，無法檢測到C肽水平。
接受治療後的90天，β細胞功能明顯改善，胰島素日劑量由34單位減少到3單位，糖化血紅蛋白（HbA1c）由8.6%降至7.2%，嚴重低血糖發作消失。接受治療後的180天，C肽反應繼續改善，HbA1c由基線時的8.6%下降到6.9%；到270天時，HbA1c下降到5.2%，TIR 達到99.9%，已完全停用胰島素。
並且，2023年10月2日，多倫多大學Ajmera移植中心胰腺和胰島細胞移植外科主任Trevor W.Reichman教授於2023年第59屆歐洲糖尿病研究協會年會（EASD）分享了VX-880研究的新進展：6名接受VX-880治療的T1D患者血糖控制（HbA1c、TIR）均得到顯著改善，其中3名完全擺脫了外源性胰島素，重歸正常生活。
就在一切向好的方向發展時，意外發生了
2024年1月7日，相關藥企釋出新聞稿稱，由於兩名受試者死亡，目前該研究已被暫停，其中就包括布萊恩·謝爾頓。
不過，藥企表示死亡事件與VX-880無關，但未對受試者的死亡原因進行詳細描述，目前正在等待獨立數據監測委員會和全球監管機構對全部數據進行審查。
有關此次事件會對VX-880的研發造成哪些影響，我們共同關註後續調查結果。
VX-880幹細胞療法是什麽？
VX-880屬於實驗性幹細胞來源的完全分化胰島細胞替代療法，這項幹細胞治療T1D的1/2期臨床試驗，共包括A、B、C三個部份，計劃納入17名T1D重癥患者，為期五年。患者僅需接受一次VX-880治療，隨後進入隨訪，同時接受免疫抑制治療。研究者對患者血糖等指標進行跟蹤監測。
➤A部份：2例患者序貫入組，接受目標劑量的一半（研究結果已與2022 ADA大會公布）；
➤B部份：5例患者序貫入組，接受目標劑量（全劑量）；
➤C部份：10例患者同時入組，接受目標劑量（全劑量）。
最新數據顯示，所有14例接受VX-880治療的受試者均表現出胰島細胞的植入和內源性胰島素的產生。除外1名受試者結束研究，A部份和B部份所有受試者均表現出良好的血糖控制達標（ADA推薦水平：HbA1C≤7%），且不再需要外源性胰島素，C部份患者的發展軌跡與A部份和B部份患者相似。
參考資料
[1]https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-provides-pipeline-and-business-updates-advance-upcoming
[2]Trevor W. Reichman,et al.Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Type 1 Diabetes from Stem Cell-Derived, Fully Differentiated lslet Cells:Updated Data from the VX-880 Clinical Study.2023EASD.
[3]TREVOR W. REICHMAN, CAMILLO RICORDI, ALI NAJI,et al. 836-P—2023 ADA Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Type 1 Diabetes from Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islet Cells–Updated Data from the VX-880 Clinical Trial.2023ADA
[4]Markmann JF. 259-OR. Presented at:American Diabetes Association Scientific Sessions；June 3-7, 2022；New Orleans （hybrid meeting）.
[5]GINA KOLATA. A cure for Type 1 diabetes? For one man, it seems to have worked[EB/OL].[2021-11-27].https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html
[6]Vertex Announces Positive Day 90 Data for the First Patient in the Phase 1/2 Clinical Trial Dosed With VX-880, a Novel Investigational Stem Cell-Derived Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes. [2021-10-18].https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12
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