8月7日，北京药监局发布 【北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）】 ，建立先行区「白名单」制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障「北京模式」。
在罕见病药品保障领域，目前已有海南博鳌、大湾区先行先试等保障政策。「北京模式」则纳入了医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个「白名单」，推动由「人等药」向「药等人」的转变。
「北京设立罕见病药品保障先行区有很明显的区位优势，不论是对医生还是对患者而言都更方便，减少了很多旅途的奔波。」8月13日，蔻德罕见病中心高级顾问李杨阳在接受人民日报健康客户端记者采访时表示。
「‘北京模式’在审批权限、执行条件以及政策侧重点等方面与海南博鳌、大湾区罕见病保障政策存在明显不同。」8月13日，国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、山东大学公共卫生学院教授李顺平告诉人民日报健康客户端记者，「北京模式」的审批权限在国家药监局，执行需要同时满足三个「白名单」条件，有助于保障药品的安全性和合规性；而博鳌乐城的审批权限下放至海南省，审批流程更为迅速，特许药械使用审批相对宽松；大湾区的相关政策则被称为「港澳药械通」，主要使用在港澳地区已上市的产品。
李杨阳介绍，海南博鳌作为我国唯一的「医疗特区」，从政策的开放度来说，目前药品的先行先试走在前列。通过真实世界研究，可以加速推动进口药品在国内获批上市，同时也吸引了很多海外企业来我国做药品供应，进而促进国内药品产业的发展。但海南模式的局限性在于，患者必须本人到院内用药，北上广的医生也需要到海南进行问诊，流程相对繁琐。北京的「区位优势」更加明显，因其拥有优质的医疗资源，很多罕见病患者选择到北京寻求诊治。
在李杨阳看来，从长期来说，或可考虑常设不分区域的临床急需特殊药品引进制度，向海南博鳌靠拢，或许可以解决很多罕见病领域的用药问题。
「长远来看，我们要持续关注北京、海南、大湾区三种模式在真实世界的实施效果，鉴于这些模式与其地理位置、医疗资源和政策环境紧密相关，在其他地区的适用性需进一步地研究与审慎评估。」李顺平建议，未来可以建立全国性的罕见病信息平台，收集和分享罕见病药品的研发、临床试验、市场准入等关键信息，从而提高整个领域的透明度。
