（人民日报健康客户端记者 徐诗瑜）8月16日，复旦大学附属华山医院虹桥院区内，34岁的肢端肥大症患者李萍（化名）用上了第二代生长抑素类似物「帕瑞肽」。这是上海首次申请国内无注册上市进口药，也是上海在临床急需药品临时进口方案上的一次「破冰」。
因帕瑞肽并未在我国注册上市，患者在国内用药本是一种奢求。转机出现在2022年3月，国家卫健委等发布【临床急需药品临时进口工作方案】，一条临床急需用药的新路被打开了。
「2023年8月到2024年8月，华山医院大约能接诊300多名肢端肥大症患者，在这里，罕见病并不罕见。这次临床急需药品临时进口的‘破冰’，对于医生和患者来说都备感振奋。」8月18日，华山医院内分泌科主任医师张朝云告诉人民日报健康客户端记者，后续的审批流程可能提速到2～3周，肢端肥大症患者在上海就能用上国外进口药了。
8月16日，华山医院内分泌科主任医师张朝云为李萍进行用药前检查。受访者供图
李萍是在2019年因发现糖尿病而踏上求诊之路的，难以控制的高血糖给她的健康和生活带来了严重的影响。而最终辗转到华山医院就诊才发现，她的糖尿病是由于垂体生长激素腺瘤导致的，肿瘤持续分泌大量的生长激素，这种疾病也被称为肢端肥大症。过量分泌的生长激素导致李萍的身体出现了一系列表征：血糖升高，嘴唇和鼻子肥厚、腕管综合征、骨质疏松等。2023年2月公布的【第二批罕见病目录】中，就包括了这一疾病。
对于肢端肥大症患者而言，首选方案是手术切除。由神经外科王镛斐教授操刀，李萍脑内的大部分垂体腺瘤被切除了。但仍有一小部分瘤体像八爪鱼一样紧贴着血管，残留的部分仍然大量地分泌着生长激素，第一代生长抑素类似物也派上了用场，不过效果却并不理想。为了把激素控制下来，医生想到了第二代生长抑素类似物「帕瑞肽」。
8月16日，华山医院护士准备为李萍注射帕瑞肽。受访者供图
帕瑞肽也被称为「孤儿药」，2012年在欧洲、美国先后上市，用于治疗肢端肥大症和另一种罕见病——库欣病。虽然在国外有12年的应用历史，但在我国一直未注册上市。
为了让患者在华山医院就用上药，一次临床急需药品临时进口申请工作在华山医院紧锣密鼓地展开了，由华山医院副院长赵重波牵头，协调医务处、药剂科、「金垂体」多学科医疗团队成立了专班小组。2024年3月，华山医院向国家药监局递交了帕瑞肽的临时进口申请，申请数量共3瓶，每瓶40毫克。
2024年5月底，喜讯传来了。华山医院临时进口帕瑞肽的申请得到了国家药监局的复函，进口流程就此启动。
8月16日，随着注射液缓缓注入，李萍终于等来了转机。张朝云和李萍一样激动：「经过谈判，帕瑞肽只需要2万多元一针，而在美国，同样剂量的药品价格约为15万元，在欧洲大概是5万元。患者不仅用上了药，药物的价格还降下来了。」
张朝云医生期待在完成三次用药后，李萍的身体会迎来新的转变。张朝云也收到了来自山东、湖南等多地医生同行的询问，而他们都希望，可以让更多的患者在上海用上药。
