2月29日，是第17个国际罕见病日。目前全球已知的罕见病超过6000种，我国罕见病患者约2000万人。记者从中南大学湘雅医院了解到，今年1月1日起全国正式执行的新版国家医保药品目录中，罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。而罕见病创新药、全球首款 FcRn 拮抗剂艾加莫德也被纳入医保目录并实现落地报销，大大减轻了患者的经济负担。
「临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。」中南大学湘雅医院神经内科主任医师、神经免疫与神经肌病亚专科主任杨欢介绍，全身型重症肌无力患者主要集中于20至30岁，以及50岁左右的人群，其中女性占比更大。
长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，这远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求。
杨欢说，重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的「双达标」状态，但事实上这是当前重症肌无力的治疗难点。艾加莫德有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的「双达标」理想治疗状态，推动我国重症肌无力诊疗正式步入生物靶向治疗新时代。
杨欢表示，如今国家医保惠民政策让创新药变得更亲民。对于罕见病而言，保障罕见病患者用药，打通用药保障「最后一公里」，实现医保落地的意义举足轻重，「相信会有越来越多的重症肌无力患者能尽快达到治疗目标，实现正常生活，改善治疗结局。」
文：今日女报/凤网实习生 刘怡 图：受访者
