（人民日報健康客戶端記者 謝菲）據北京市藥監局官網訊息，北京市藥品監督管理局8月召開半年工作會議，2024年上半年，北京市藥品監督管理局核發了全國第一張幹細胞【藥品生產特許證】。
北京市藥品監督管理局官網截圖
人民日報健康客戶端記者從北京市藥品監督管理局網站搜尋發現，獲得全國第一張幹細胞藥品生產特許證的幹細胞公司是鉑生卓越生物科技（北京）有限公司，發證日期為2024年5月30日，有效期至2029年5月29日。在國家藥品監督管理局藥品審評中心官網查詢發現，該公司的幹細胞藥品申報適應癥為：激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。
「這張幹細胞‘藥品生產特許證’的核發讓幹細胞藥品企業看到勝利的曙光，讓更多目前常規治療無效的難治性疾病患者看到希望。」8月30日，北京大學第一醫院血液科主任董玉君告訴人民日報健康客戶端記者，國內首張幹細胞【藥品生產特許證】的頒發意義重大，經過臨床試驗驗證其安全性和有效性且有嚴格質控的幹細胞藥品的上市，對於規範國內某些領域幹細胞治療的「亂象」、保障有適應癥患者的安全和權益有重要意義。
「急性移植物抗宿主病（aGVHD）是異基因造血幹細胞移植後特有的免疫現象，通常作為白血病或其他腫瘤移植後的並行癥出現。」8月30日，北京大學人民醫院血液科主任醫師路瑾向人民日報健康客戶端記者介紹，以前國內此類治療僅限於臨床研究階段，此次獲批意味著幹細胞治療在細分領域邁出重要一步。
廈門大學附屬第一醫院血液科主任醫師徐兵告訴人民日報健康客戶端記者，目前針對這一疾病尚無標準治療方案，原則上維持糖皮質激素有效濃度上加用二線藥物，當一種二線藥物無效後再換用另一種二線藥物。「首張藥品生產特許證的核發，意味著未來將有更多安全、有效的幹細胞藥物有望進入市場，將進一步激發企業和科研機構的創新活力。」
「雖然中國在嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞治療血液腫瘤和實體瘤領域已經取得引人矚目的成績。但在這張‘藥品生產特許證’頒發之前，國內所有的幹細胞產品都處於臨床試驗狀態。」董玉君告訴記者，幹細胞療法是細胞治療的一種方式，幹細胞在再生醫學和腫瘤治療等諸多領域套用前景廣闊，被認為是解決很多目前常規藥物無效的「絕癥」的希望，已經成為目前國際醫學研究的前沿和重點。
2022年5月由國家發展和改革委員會印發的【「十四五」生物經濟發展規劃】作為中國首部生物經濟的五年規劃，明確發展幹細胞治療、免疫細胞治療等新技術；2024年2月新修訂的【產業結構調整指導目錄（2024 年本）】更是將基因與細胞治療藥物等被列入鼓勵類產業目錄。今年5月20日，國家藥品監督管理局藥品審評中心釋出的【中國新藥註冊臨床試驗進展年度報告 （2023年）】顯示，2023年中國共登記81項細胞和基因治療產品類臨床試驗，較2022年增長近1倍（46 項）。
「目前獲批用於治療GVHD的間充質幹細胞，只是眾多幹細胞類別中研究最深入、技術最成熟、積累數據最多的一種，其他類別的幹細胞還在不同階段的臨床試驗過程中，距離獲批適應癥還有很長的路要走。」董玉君說。
