據美國食品藥品監督管理局（FDA）官網披露，3月14日該局批準了馬德裏加爾制藥公司（Madrigal）的瑞美替羅（Rezdiffra，活性成分為resmetirom）聯合飲食和運動，用於治療患有中重度肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）成人患者。這是獲得FDA批準的首款NASH療法，是該領域一項重要裏程碑。
「瑞美替羅獲批套用後，在全球產生的價值將超300億美元。若在國內上市，相關的產值也將達300億元人民幣。」上海醫學會肝病分會候任主委、同濟大學附屬同濟醫院二級教授、消化內科主任楊長青接受記者采訪時表示，FDA的臨床試驗要求嚴格，二期三期納入的樣本量很大。因此一旦在FDA獲批，對全球藥物市場都能起到指向性作用。
「以前，患有明顯肝纖維化的NASH患者沒有可以直接治療肝損傷的藥物。今天瑞美替羅的獲批將首次為這些患者提供除飲食和運動之外的治療選擇。」FDA藥物評價和研究中心免疫學和炎癥辦公室代理主任尼古拉·尼科洛夫（Nikolay Nikolov）表示。
瑞美替羅是一款口服的（每日1次）甲狀腺激素受體（THR）-β選擇性激動劑，啟用該受體可減少肝臟脂肪積累。據FDA估計，美國約有600萬至800萬人患有中重度肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH），預計這一人群數量還會繼續增加。該藥物最常見的副作用包括腹瀉和惡心。
在楊長青看來，NASH藥物的臨床需求較大。非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪肝的第二個階段，是脂肪性肝炎中的「主力軍」。無論是在國際還是國內，脂肪肝都是第一大肝臟疾病。
「患有脂肪肝的人群中，有10%至20%的患者會進展為脂肪性肝炎。脂肪性肝炎是脂肪肝的第二個階段，更為嚴重。5至10年內，有一部份人會進展為肝纖維化、肝硬化甚至肝癌。所以脂肪性肝炎的關註度一直很高。」楊長青介紹。
他介紹，目前全球大概有將近700種NASH藥物處於臨床前的研究階段，但真正取得突破性進展的不多。此前曾有一款藥物在印度獲批上市，但在國際上反響較小。
「國內一些保肝藥物能夠治療肝臟的炎癥，包括非酒精性脂肪性肝炎的炎癥，但並不能改善肝組織中脂肪的沈積和肝纖維化。像瑞美替羅這樣既能減少肝組織中脂肪的沈積，又能改善肝纖維化的藥物很少。」楊長青說。
他介紹，瑞美替羅的批準上市是非酒精性脂肪性肝炎的一個重要突破，它對家族性高膽固醇血癥也有療效。前期美國已進行過針對1000多名肝活檢病人的臨床試驗，發現這種藥物能降低病人的膽固醇、甘油三酯水平，對糖尿病患者也有一定的積極作用，還對脂肪肝導致的心血管風險有較好的管控功能。
楊長青表示，該藥物獲批後四期臨床試驗即將開展，這種新藥的臨床獲益和潛在風險還需更多積累和探索。
\ 專 家 名 片 /
楊長青
教授、主任醫師、
二級教授、博士生導師
同濟大學附屬同濟醫院大內科主任
消化內科主任 內科教研室主任
專家門診： 周四上午；周二上午，周三上午(內鏡診治)
特需門診： 周一下午
上海領軍人才，上海市優秀學科帶頭人。現為上海醫學會肝病分會候任主委兼肝纖維化學組組長、上海中西醫結合學會消化分會主委，上海市康復醫學會消化分會主委，上海醫學會消化分會常委兼肝膽學組組長，中國老年醫學會理事兼消化分會副會長，中國醫促會消化分會常委兼內鏡學組委員，中國醫師協會消化分會委員，中華醫學會肝病分會藥物性肝病學組委員兼秘書，中華醫學會消化分會肝膽學組委員和疑難重癥協作組委員，中國研究型醫院學會肝病分會常委兼門脈高壓學組副組長，國家食品藥品管理局新藥評審專家，上海市科技進步獎終審專家，上海市高級技術職稱晉升委員會消化學組評委，美國胃腸病協會(AGA)會員，美國肝病研究協會(AASLD)會員。
在從事消化系統疾病臨床工作的同時，一直以肝纖維化、肝硬化以及肝臟再生為自己的研究方向。透過多年的探索，在該領域已取得數項原創性進展, 發表SCI論文130余篇，其中不乏國際核心期刊，如Gastroenterology、Gut、J Hepatl、Adv Sci、Cancer Research、FASEB J、J Biol Chem等；已主編論著5部；主持了包括國家自然科學基金專案(8項，其中重點專案2項)、上海市聯合攻關重大專案等多項國家和部省級課題，獲省級科技進步二等獎1項、三等獎4項。
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轉自｜上海證券報
作者｜ 霍星羽
