湖北小夥小鄧高考前被查出「免疫介導的壞死性肌病」，采用了多種治療手段仍常復發，癱瘓臥床。2年前，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院專家透過CAR-T細胞治療，讓其免疫系統得到重塑，臨床癥狀和影像學特征均得到持續改善。如今，小鄧已恢復正常生活，還成功考研，成為一名醫學類研究生。
CAR-T細胞療法，是一種基於基因編輯的細胞治療方法。先將患者體內T細胞提取出來，利用基因工程技術，在體外進行基因編輯，將T細胞變成能精準定向且有殺傷功能的CAR-T細胞，再重新輸入患者體內，重新辨識、處理對應的免疫學異常，清除致病的B細胞，起到免疫功能重建作用。
而該創新療法的治療產品，來自於南京馴鹿生物技術股份有限公司。
從南京江北新區生物醫藥谷起步的馴鹿生物成立於2017年，是一家致力於細胞創新藥物研發、生產和銷售的生物制藥公司。
去年6月，馴鹿生物自主研發的CAR-T產品——伊基奧侖賽註射液在國內獲批上市，主要適應癥為多發性骨髓瘤。今年1月，該藥品新增自身免疫性疾病適應癥的臨床試驗申請獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心審批，擬用於治療難治性全身型重癥肌無力；4月，此項適應癥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）默示特許。
使用CAR-T細胞療法治療免疫介導的壞死性肌病，是繼伊基奧侖賽註射液成功治療視神經脊髓炎後在自身免疫病領域中的又一重要突破。
截至目前，中國已有5款不同靶點及適應癥的CAR-T產品獲批，馴鹿生物的產品有何特色？
「我們是全球首個獲批的全人源靶向BCMA的CAR-T細胞治療產品，也是國內第一款自主研發的全流程生產的細胞治療產品。」公司董事長張金華表示，馴鹿生物自成立伊始，就堅定了要做全人源的產品，並且已擁有從早期發現、臨床開發、註冊申報到商業化生產的全流程能力。
在馴鹿生物公司研發和商業化生產基地，記者了解到CAR-T細胞生產和質素檢驗過程。
最終，制作出來的制劑產品是一包載入了CAR-T細胞的註射液，透過保存在低於-130℃的氣相液氮環境中運送到醫院，再回輸給患者。
馴鹿生物公司董事會秘書林夢涵介紹，伊基奧侖賽註射液獲批上市至今，已惠及數百例國內復發及難治性多發性骨髓瘤患者，還吸引不少海外患者來華治療，目前已與全國100多家醫院建立合作。
「自身免疫疾病現有治療手段有限，難以治愈、反復發作。我們和馴鹿生物合作，取得非常好的臨床效果，在國際權威學術期刊發表了多篇研究論文。」長期與馴鹿生物在臨床上合作的華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院教授王偉評價說。
「看到反復受到疾病折磨、生活無法自理的嚴重自免疾病患者經過伊基奧侖賽治療後恢復正常生活，是我們產品開發的最大動力。」張金華表示。
