6月6日，Geron Corporation（下文簡稱Geron）宣布Imetelstat（商品名：Rytelo）獲FDA批準用於治療低危骨髓增生異常症候群（LR-MDS）患者的輸血依賴性貧血。
Imetelstat是Geron花了33年時間潛心開發的一款first in class端粒酶抑制劑。
1938年，科學家Herman Muller第一次發現染色體末端存在端粒（telomerase）。此後幾十年，科學家們對端粒的研究越來越深入，Elizabeth Blackburn、Jack Szostak和Carol Greider發現了端粒和端粒酶的作用，並因此被授予諾貝爾獎。
1990年，Geron成立，這家公司也邀請了Elizabeth Blackburn和Carol Greider作為科學顧問。15年後，他們終於開發出可以抑制端粒酶的化合物GRN163L（Imetelstat）。Imetelstat的作用機制在於結合並抑制端粒酶，從而調控惡性造血幹細胞的雕亡。
在經歷了非小細胞肺癌、膠質瘤和室管膜瘤的失敗後，Imetelstat在骨髓增生異常症候群（MDS）上找到其用武之地，而這離它第一次被發現已過去十年光景。
2023年1月，也就是Geron建立的第33年，Imetelstat治療LR-MDS的III期IMerge研究順利達到主要終點，Geron終於守得雲開見月明。
該研究共納入178例非5號染色體長臂缺失、依賴輸血的成人LR-MDS患者，這些患者在接受促紅細胞生成素（ESA）治療後疾病進展或者對ESA不耐受。試驗組患者接受每4周1次7.5mg/kg Imetelstat治療，對照組則接受安慰劑治療。研究的主要終點為第8周無需輸血的患者比例（即RBC-TI，紅細胞輸血獨立率）。
結果顯示，Imetelstat組患者無需輸血的比例顯著高於安慰劑組（40% vs. 15%;P=0.0008），無需輸血的時間亦更加持久（51.6 vs. 13.3周；P=0.0007）。安全性方面，未報告新的安全訊號，最常見的3-4級不良事件為血小板減少癥和嗜中性球減少癥。Imetelstat組和安慰劑組發生3級出血和感染事件的比例相似。
MDS指的是一組密切相關的血液系統惡性腫瘤，特點是患者無法有效產生健康紅細胞（RBC）、白細胞和血小板，可導致貧血、以及頻繁或嚴重的感染。並行貧血的MDS患者通常需要定期輸血，以增加血液迴圈中健康紅細胞的數量。頻繁輸血會增加鐵過載、輸血反應和感染的風險。與非輸血依賴患者相比，輸血依賴患者總生存期顯著縮短，部份源於鐵過載或較非輸血依賴患者更嚴重的骨髓疾病。
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