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一次註射,終生降脂——新型基因編輯藥物為血脂高患者帶來新希望

2023-12-31推薦

最近,降脂界又爆出一重大音訊!除了大家熟知的他汀(阿托伐他汀、瑞舒伐他汀等)以外,現在又出現了許多 更為強大的降脂藥物 ,並且這些新型藥物比以前的藥物使用起來更為方便。這次我們要聊的是3種用藥間隔比較長的新型藥物,它們分別叫做 單複制抗體類藥物、SiRNA試劑、VERVE-101

那首先來講單複制抗體類藥物:它是個什麽藥物?你知道嗎?目前有種特別厲害的武器來對抗癌癥,那就是 單複制抗體 。這玩意兒就像體內內建的指南針,可以幫我們辨識並消滅那些對身體有害的東西。比如說,當我們遇到毒物、病菌或病毒等「敵人」時,我們的免疫系統會生產出各種各樣的抗體,瞄準他們並行出警告訊號,請求其他細胞「一起上!」這就像是給它們打上了標簽,讓其他細胞明白這個目標是應該被攻擊的。因此,即使只有少數免疫細胞,只要有正確的抗體,也足以抵禦疾病的侵害。 這就是單複制抗體的神奇之處。我們先看個影片,以便於理解:

影片載入中...

首先來說說單複制抗體類藥物如:阿利西尤單抗,它不僅可以強力降血脂,還能減少心肌梗死、中風和不穩定心絞痛的發生風險。 對低密度脂蛋白的抑制是相當有力量的。這種藥只需要每2-4個禮拜註射一次即可,相比之前的每日服用的他汀藥確實簡化不少。

SiRNA試劑則更厲害了,如英克西蘭,簡單點說呢,英克西蘭就是一種「 降脂疫苗」, 它半年才用得上一次,作用也是同樣的神奇!對於那些家裏有遺傳高膽固醇的家人,擁有這麽方便省心的藥簡直就是不敢想象!它是小幹擾核酸藥物,它 的厲害之處在 於能夠直接把體內負責制造壞蛋——前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶9(PCSK9)的 mRNA 消除掉。這樣一來,PCSK9 的產 量就大大減少了, 血液中的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C) 也就隨之下降。
說到這裏,也許有的朋友會吃驚:「哇塞,這個藥 這麽厲害?那和我們常聽說的 PCSK9 抑制 劑比起來怎麽樣呢?」沒錯, 這個問題問得好! 英克西蘭的特點就在於它能直接減少 PCSK9 的產生,也就是說,相比於抑制類藥物,它更能治本,效果更強。

說到這裏,聽起來這些新藥都很厲害,但是你知道嗎,未來可能會有 一種永遠有效的降血脂藥誕生。 值得驚奇的是,科學家們正在進行一項關於 「基因編輯」 藥物的研究,現在已經在人體試驗中取得了初步的好成果。想象一下,只要吃一次就能終身降低膽固醇,這可是多麽令人期待的事情!

首先,我們得了解一下 為什麽會出現高血脂問題, 其中一種原因就和那個叫P SCK9 的基因 有關。這個基因如果太過活躍, 身體就容易堆積膽固醇。於是,研究人員想到了 一個妙招,那就是讓這個基因停止工作。有沒有感覺像變魔法?其實原理挺簡單 。科學家們找到了一個小工具,就叫做VERVE-101, 簡單地稱它為「魔杖」好了。這個 神器把肝臟裏的PSCK9基因關掉了,這樣膽固醇的數量就減少了。 就像你找到了一個神奇筆,可 以把某個地方的錯誤改過來。

這 個神奇藥 劑用的 是第二代 遺傳編輯技術 ,也叫表觀遺傳學編輯。 聽起來很高大上對不 對?其實很直觀,就是 透過調整DNA的樣子,改變基因的活躍程度 ,這樣就能降低膽固醇了。這個 膠囊和 傳統吃藥不同, 只需打一針就搞定 了, 非常方 便!就在今年(再過1天就是龍年了),曾有研究團隊在【迴圈】雜誌上公布了他們做了一整年的動物實驗,在這個實驗裏頭,他們用了一種叫VERVE-101的藥,實驗結果顯示,它 能把體內的PSCK9含量降低大概67%-83%,低密度脂蛋白膽固醇也減少了大約49%-69%。 而且,這種降血脂的效果還和服用劑量有關。一次使用這個藥之後,低密度脂蛋白膽固醇的降低效果可以維持至少兩年半,這可是個好訊息!這下覺得VERVE-101有望解決長時間或者是永遠降低低密度脂蛋白膽固醇的問題了吧?讓我們期待更多的研究結果吧!

新藥雖好,可能讓你的膽固醇降低幾十年!但是,也不能忽視它的副作用,畢竟,要讓它安穩地為那些家族性的高血脂患者服務,還要進行更多的實驗才行。所以,我們期待著這款新藥能順利問世,給我們帶來更好的治療方法,給無數血脂問題患者帶來希望!