2月29日，是第17個國際罕見病日。目前全球已知的罕見病超過6000種，中國罕見病患者約2000萬人。記者從中南大學湘雅醫院了解到，今年1月1日起全國正式執行的新版國家醫保藥品目錄中，罕見病用藥納入醫保目錄的數量創歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補了10個病種的用藥保障空白。而罕見病創新藥、全球首款 FcRn 拮抗劑艾加莫德也被納入醫保目錄並實作落地報銷，大大減輕了患者的經濟負擔。
「臨床上，重癥肌無力患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。」中南大學湘雅醫院神經內科主任醫師、神經免疫與神經肌病亞專科主任楊歡介紹，全身型重癥肌無力患者主要集中於20至30歲，以及50歲左右的人群，其中女性占比更大。
長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統治療方案為主，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統藥物在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足，加之很大一部份患者發病之時正值盛年，這遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要，患者對於更好的臨床結局和治療方式有迫切需求。
楊歡說，重癥肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的「雙達標」狀態，但事實上這是當前重癥肌無力的治療難點。艾加莫德有望為患者實作疾病緩解和癥狀控制，並達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的「雙達標」理想治療狀態，推動中國重癥肌無力診療正式步入生物靶向治療新時代。
楊歡表示，如今國家醫保惠民政策讓創新藥變得更親民。對於罕見病而言，保障罕見病患者用藥，打通用藥保障「最後一公裏」，實作醫保落地的意義舉足輕重，「相信會有越來越多的重癥肌無力患者能盡快達到治療目標，實作正常生活，改善治療結局。」
文：今日女報/鳳網實習生 劉怡 圖：受訪者
