2023年被稱作國產生物醫藥產業的出海元年，時至2024年，這股熱潮依舊。
據【國際金融報】記者統計，過去兩個多月，至少有11家國內藥企成功在美國食品藥品監督管理局（FDA）取得新進展（包括臨床試驗批準、快速通道資格認證、上市批準等）。
腫瘤用藥熱度依舊
從PD-1到ADC，腫瘤用藥始終是業內關註的焦點。其中，全球發病率第2位和死亡率第1位的肺癌治療領域是藥企研發的必爭之地。
據了解，在新診斷的肺癌病例中有 80%—85%為非小細胞肺癌（NSCLC）。且NSCLC患者的5年生存率僅在15%，約70%的 NSCLC患者確診時即為晚期。
3月11日，科倫藥業釋出公告稱，公司控股子公司科倫博泰主要產品A400獲得FDA授予的快速通道資格認定，用於治療RET融合陽性非小細胞肺癌。目前，科倫博泰正在中國開展A400（EP0031）針對RET陽性非小細胞肺癌的關鍵臨床研究。
同在3月，匯宇制藥的多西他賽註射液新藥簡略申請（ANDA）獲得FDA批準。用於局部晚期或轉移性乳癌、非小細胞癌，對頭頸部癌、胰臟癌、胃癌、黑色素瘤、軟組織肉瘤有一定療效。匯宇制藥的多西他賽註射液研發成功後已進行多國註冊申報，已分別在中國、英國、德國、芬蘭、法國、西班牙、瑞典、匈牙利等國家獲得上市特許。
恒瑞醫藥的HER3 ADC創新藥註射用SHR-A2009也於今年1月獲FDA授予快速通道資格，適應癥治療經為第三代EGFR酪胺酸激酶抑制劑和含鉑化療後疾病進展的EGFR突變的轉移性非小細胞肺癌。
從恒瑞醫藥方面披露的資訊來看，EGFR突變比例在亞裔NSCLC患者中高達40%。對於EGFR突變晚期NSCLC患者，EGFR受體酪胺酸激酶抑制劑（TKI）是目前的一線標準治療。但在接受EGFR-TKI治療後患者易發生耐藥，而HER3於EGFR-TKI治療後進展的EGFR突變非小細胞肺癌患者是一種有前景的治療方法。
此外，在腫瘤用藥領域近期還有邁威生物自主研發的靶向Nectin-4 ADC創新藥獲FDA授予快速通道認定用於治療晚期、復發或轉移性食管鱗癌；先聲藥業自主研發的抗腫瘤新藥SIM0500新藥臨床試驗申請獲FDA批準；以及百濟神州的澤布替尼拿下第5項B細胞惡性腫瘤適應癥，用於聯合抗CD20單複制抗體奧妥珠單抗，治療既往經過至少二線系統治療的復發或難治性(R/R)濾泡性淋巴瘤(FL)成人患者。
聚焦新風口
除了始終保持在高熱度的腫瘤藥，【國際金融報】記者註意到，還有部份風口領域的藥品也在FDA認證方面實作新突破。
以輔助生殖領域為例，早自去年末國內就有多方建議，將輔助生殖納入醫保。中國人口協會此前釋出的【中國不孕不育現狀調研報告】顯示，中國育齡夫婦中不孕不育患者超過5000萬，占育齡人口的12.5%至15%。輔助生殖市場持續擴大，根據弗若斯特沙利文報告，2020年中國輔助生殖市場規模為434億元，預計到2025年中國輔助生殖市場規模將達到854億元。
長春高新於1月17日釋出公告，稱控股子公司金賽藥業註射用GenSci125專案將在美國開展期臨床試驗。從公告資訊來看，該藥物的適應癥為輔助生殖技術中的黃體補充或替代，而黃體酮是臨床維持妊娠常用且必需的藥物。金賽藥業方面表示，註射用GenSci125為公司自主研發，是FDA準予臨床研究的首家註射用長效黃體酮周制劑，與註射用短效黃體酮制劑相比可以顯著降低臨床給藥次數。
核藥作為日漸爆發的另一風口，也愈發受國內外藥企的青睞。從核藥先行者諾華的經驗來看，諾華2018年透過收購獲得兩款重磅治療用放射性藥物，鑥[177Lu]-氧奧曲肽（商品名：Lutathera）和鑥[177Lu]-vipivotide traxetan（商品名：Pluvicto）後，一直居於業內領先地位。2023年，Lutathera和Pluvicto依然分別實作了6.05億美元和9.8億美元營收。
國內方面，東誠藥業1月26日公告稱，公司下屬公司藍納成新加坡收到FDA核準簽發的關於68Ga-LNC1007註射液的藥品臨床試驗批準通知書，並將於近期開展I期臨床試驗。東誠藥業表示，68Ga-LNC1007註射液在肺癌、乳癌、腎細胞癌、食道癌、胰臟癌、卵巢癌等腫瘤中可能具有更好的腫瘤成像能力，有希望在未來臨床中用於多種實體腫瘤的診斷。
出海藥企業績如何
天風證券楊松團隊表示，已開發國家更為廣闊的市場規模、中國藥企出海競爭力的提升以及海外收入逐步進入穩定增長通道等因素驅動著藥企選擇出海。而出海「領頭羊」們在2023年所取得的成績也更加鼓舞了國內創新藥企的出海信心。
百濟神州2023年度的美股業績報告及A股業績快報顯示，公司全年營業總收入為174.23億元，較上年同比增長82.1%，其中產品收入155.04億元，同比增長82.8%。全年歸母凈利潤為-67.16億元，較2022年的-136.42億元已大幅收窄。百濟神州方面表示，公司營業收入增加主要得益於核心市場產品銷售額的增長。其中BTK抑制劑澤布替尼（商品名「百悅澤」）全球銷售額達13億美元，突破十億美元大關，成為國內首個「十億美元分子」也就是業內所說的「重磅炸彈」。
和鉑醫藥也在今年1月宣布，公司首次實作年度盈利，2023年預計總盈利約1800萬美元。公司方面表示，扭虧為盈的原因之一就在於公司與全球制藥公司保持戰略合作夥伴關系。
據了解，2023年12月，和鉑醫藥曾宣布，其全資子公司諾納生物與Seagen就ADC管線HBM9033的全球臨床開發及商業化訂立特許協議。而輝瑞在此前，剛剛完成了對Seagen的收購。根據雙方協定，諾納生物將獲得5300萬美元預付款和近期付款，以及最高達10.5億美元的裏程碑付款。此外，諾納生物還有資格從凈銷售額中獲得從高個位數到高十位數不等的分級特許權使用費。
出海是機遇也是挑戰。海外藥品價格的確有更為明顯的價格溢價空間和強大的市場吸重力，而想要真正闖入海外市場也絕非易事。頭豹研究院【2023年中國藥企出海的機遇和挑戰市場研究報告】指出，「出海」意味著進入全球競爭，技術壁壘是主要的競爭利器。而藥物試驗和臨床數據等需要經FDA等權威機構的嚴格認證和獲批，出海「征途」道阻且長。
本文源自國際金融報
