智通財經APP獲悉，近日，中國國家藥監局藥品審評中心官網公示，阿斯利康(AZN.US)申報的1類新藥ALXN2220註射液獲得臨床試驗默示特許，擬用於治療 經確診的野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性 成年心肌病 患者 。
據悉，ALXN2220是 一款抗澱粉樣轉甲狀腺素蛋白(ATTR)單複制抗體，為一款ATTR「消耗劑」。 阿斯利康旗下專註於罕見病領域的 Alexion公司此前透過一項超7億美元合作 ，獲得了該產品開發、生產和商業化的全球獨家特許權益。該產品可特異性靶向錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白，透過清除心臟中的澱粉樣纖維沈積物，針對ATTR-CM的病理原因，有望治療晚期ATTR-CM患者。 臨床前模型證明，該產品可誘導病理性ATTR的清除 。
2023年6月，ALXN2220治療ATTR-CM的1期臨床研究發表在【新英格蘭醫學雜誌】。研究結果顯示，ALXN2220的安全性在最高測試劑量下依然良好，未觀察到明顯的劑量限制毒性或與藥物相關的嚴重不良反應。該產品的藥代動力學特征與IgG抗體一致，未檢測到抗藥抗體。 在至少10mg/kg的劑量下，患者心臟澱粉樣蛋白沈積（透過閃爍掃描器或心臟磁共振成像檢測）在12個月內顯著減少。 用於測量心臟壓力的和心肌細胞死亡的生物標誌物 NT-proBNP和肌鈣蛋白T的水平也有所降低。
根據ClinicalTrials官網，Alexion公司已經登記一項國際多中心(含中國)3期臨床研究(DepleTTR-CM研究)，評估ALXN2220與安慰劑相比治療ATTR-CM成人患者的療效和安全性。該研究擬入組1000名受試者， 研究預計於2028年6月完成。
