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造福「铃铛病」患者!北京协和医院等多地开出司妥昔单抗首张医保处方

2024-01-02健康

导读:

2024年1月1日,新版【国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)】正式执行。执行首日,为第一时间解决患者迫切的临床需求,北京协和医院李剑教授开出司妥昔单抗全国首张医保处方,这意味着中国首个获批上市的Castleman病治疗药物——萨温珂(注射用司妥昔单抗)医保正式落地,用于人类免疫缺陷病毒(HIV)阴性、人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心Castleman病(iMCD)成人患者。

打破无药可治局面,填补iMCD治疗领域空白

iMCD预后较差,在IL-6抑制剂靶向治疗前时代,传统化疗方案为主流方案,iMCD患者复发率高达67%,文献报道的iMCD患者5年生存率仅51%~77% 1 。iMCD的发生和发展与IL-6的过度表达密切相关。司妥昔单抗是一种人源化的单克隆抗体,通过抑制白细胞介素-6(IL-6)的生物活性,阻断IL-6信号通路,抑制肿瘤的生长和炎症反应,达到治疗的目的 2 ,其获批开启了iMCD靶向治疗新时代。

李剑教授:

iMCD是一种慢性易复发的炎症性疾病,持续炎症状态下,患者反复复发,中位复发时间约6个月,疾病持续进展,可出现多器官损伤,危及生命。故其 核心治疗目标为控制高炎症状态,且需要持续治疗。 为了更好地控制病情,减少复发、达到长期生存的目的,需要长期使用司妥昔单抗。且临床研究和真实世界研究中均证实: iMCD患者长期使用司妥昔单抗,症状持续缓解、生存和生活质量持续改善,且安全耐受 3

全国多家医院处方落地,第一时间惠及国内患者

随着司妥昔单抗纳入医保,全国多家医院陆续为患者开出了治疗处方,解决了患者紧迫的临床需求。

李剑教授:

综合目前国际上有关iMCD的临床研究,可以发现司妥昔单抗治疗的综合优势较为显著。 疗效明确 :司妥昔单抗能21天快速开启降低iMCD患者各种炎症指标,>50%的患者获得肿瘤或症状持续缓解,2年PFS率达91% 3 长期控制 :2020年van Rhee F等人发现经司妥昔单抗治疗后iMCD患者6年疾病控制率高达97%,生存率100% 4 高效拮抗 :司妥昔单抗对IL-6靶点亲和力为托珠单抗的100倍 5 。除了疗效优势,司 妥昔单抗在中国的上市一定程度上填补了iMCD治疗领域的空白,此次又纳入医保,将惠及更多中国iMCD患者,为患者带来希望。

北京协和医院李剑教授

第一时间为患者开具萨温珂处方


多方携手,共同关爱Castleman病患者

目前中国Castleman病患者仍面临着看病难、用药难、身体痛苦、生活状态差等多种困境,且疾病本身的罕见让这个相对少数的患者群体的需求可能被忽视。为了关爱患者,更好的解决患者需求,在百济神州等爱心企业、中国Castleman病协作组(CCDN)和「卡斯特曼之家」的关怀下,Castleman病的「曼曼」前行路已被点亮,迎来希望和曙光。

CCDN成立,规范患者诊疗

2021年1月23日,CCDN在中国抗癌协会血液肿瘤专委会下成立。从成立之日起就一直致力于研究提升该疾病的诊疗水平,于2022年发布了【中国Castleman病诊断与治疗专家共识(2021年版)】,后又进行了关于中国Castleman病生存现状的调查研究,并一直支持「卡斯特曼之家」进行疾病科普。此外,还计划性的对我国Castleman病患者大宗病例的临床数据进行回顾性收集和汇总分析,旨在规范诊疗,推动中国Castleman病领域的发展,使Castleman病患者有更好的生存质量。

李剑教授:

司妥昔单抗纳入医保惠及了更多的Castleman病患者,也表现了国家与社会对于罕见病的关注。对于Castleman病的未来,各诊疗中心将在CCDN的框架下继续开展合作,研究出更多前瞻性、规范性的治疗方案,惠及更多Castleman病患者。

卡斯特曼之家,关怀患者困境

卡斯特曼之家成立起一直致力于普及公众对Castleman病的认知,改善Castleman病患者的就医状况和生活质量。迄今「卡斯特曼之家」社群已经累计覆盖逾3000多患者及家属,卡斯特曼之家 和CCDN在临床研究、疾病科普、患者关爱等方面进行了全方位的深入合作,启动了「曼曼寻医路」Castleman病患者全年关爱项目以及患者调研活动,探寻如何提高患者生存质量,挖掘患者未被满足的需求,帮助患者获得及早诊疗,回归美好生活。

百济神州,满足未尽之需

以百济神州为代表的爱心企业,时刻关注着Castleman病患者面临的诊疗和生活困境,不仅为患者带来创新药物,更致力于支持「卡斯特曼之家」等患者组织开展疾病科普和患者关爱项目,助力患者走出困境,迎来美好未来。

对Castleman病患者来说,2023年是硕果累累的一年,在CCDN和卡斯特曼之家的共同推动下,我们不仅有了「铃铛病」这个别名,发布了首部【Castleman病(铃铛病)患者关爱倡议书】,成功召开首届Castleman病高峰论坛,开展「与CCDN铃距离」铃铛病医患答疑会,还迎来了中国首个且唯一获批的Castleman病治疗靶向药物—司妥昔单抗纳入医保。相信司妥昔单抗纳入医保将造福更多「铃铛病」患者,真正实现医有所保、治疗可及。

参考文献:

[1] Corey Casper, Shalini Chaturvedi, Nikhil Munshi, et al. Analysis of Inflammatory and Anemia-Related Biomarkers in a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Siltuximab (Anti-IL6 Monoclonal Antibody) in Patients With Multicentric Castleman Disease. Clin Cancer Res 1 October 2015; 21 (19): 4294–4304.

[2] 中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组, 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中国Castleman病协作组. 中国Castleman病诊断与治疗专家共识(2021年版) [J] . 中华血液学杂志, 2021, 42(7) : 529-534.

[3] van Rhee F, Wong RS, Munshi N, et al. Siltuximab for multicentric Castleman's disease:a randomised, double-blind, placebo-controlled trial [published correction appears in Lancet Oncol. 2014 Sep;15(10):417]. Lancet Oncol. 2014;15(9):966-974.

[4] van Rhee F, Casper C, Voorhees PM, et al. Long-term safety of siltuximab in patients with idiopathic multicentric Castleman disease:a prespecified, open-label, extension analysis of two trials. Lancet Haematol. 2020;7(3):e209-e217.

[5] van Rhee F, Rosenthal A, Kanhai K, et al. Siltuximab is associated with improved progression-free survival in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2022;6(16):4773-4781.

编辑:Nunu

审校:Evelyn

排版:Cherry

执行:Eve

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