7月26日，歐盟藥品監管機構拒絕批準日本衛材公司和Biogen的重磅艾爾茨海默病藥物侖卡奈單抗（Leqembi）用於治療早期艾爾茨海默病的申請。當天美股收盤，Biogen股價大跌超過7%。
歐盟監管機構稱，這款藥物對減緩認知衰退的微小影響不足以抵消嚴重腦腫脹的風險。
上個月底，侖卡奈單抗在國內由復旦大學附屬華山醫院神經內科郁金泰教授開出「首方」。郁金泰對第一財經記者表示，在已經用藥的幾十例患者中，尚未監測到相關的腦腫脹副作用。
該藥物在美國獲批以來，也一直在接受審查。美國FDA要求警告該藥物的使用與大腦疾病相關的副作用。
歐盟的最新決定對企業來說是一個打擊，並凸顯了與此類新藥相關的副作用風險，盡管早期用藥患者會在一定程度上受益。在臨床試驗中，與安慰劑相比，該藥物使早期艾爾茨海默病患者的認知能力下降速度減緩了27%。
歐盟監管機構認為，侖卡奈單抗存在三個主要問題，其一是試驗中用於衡量記憶力和解決問題等功能的18分量表顯示，接受侖卡奈單抗治療的患者與接受安慰劑治療的患者之間絕對差異很小；其二是臨床試驗中出現了腦腫脹和腦出血的病例，導致一些患者住院；其三是擁有兩個APOE4基因副本的人患腦腫脹和出血的風險較高，APOE4基因也與罹患艾爾茨海默病風險較高有關。
衛材和Biogen表示，他們將尋求重新審查該建議，但沒有透露將向監管機構提供哪些資訊。
侖卡奈單抗此前已在美國、中國、日本、南韓以色列等國家獲得批準，用於治療艾爾茨海默這種神經退行性疾病，這也是20多年來第一個從病理機制上延緩這種疾病的藥物，而非對癥藥物。
這種藥物每月註射兩次，可清除大腦中聚積的澱粉樣蛋白β斑塊，而澱粉樣蛋白β斑塊被認為是艾爾茨海默病的重要生物標誌物。
不過，有專家認為，即便該藥物在歐洲獲批，被廣泛使用的可能性也不大，主要由於該藥物價格高昂。歐洲很多國家註重新藥成本，對於價格高昂的新藥審批非常嚴格。
在美國，侖卡奈單抗每年的花費達到26500美元；在中國，侖卡奈單抗一年用藥的費用也接近20萬元人民幣，全部自費。而且對於該藥物的用藥資格也有嚴格的把控，需要診斷測試，以及定期的腦部掃描，這些因素都成為該藥物大範圍普及推廣的瓶頸。
本月初，禮來的艾爾茨海默藥物多奈單抗（Kisunla）獲得美國FDA批準，歐盟的最新決定也可能影響禮來的這款藥物進入歐洲的前景。該藥物目前仍在接受歐洲監管機構的審查。
多奈單抗在美國的獲批也經歷了一波三折，監管機構曾擔憂該藥物出現的嚴重副作用，包括腦部腫脹和出血。臨床數據表明，多奈單抗治療組中有24%的患者出現大腦腫脹，此外，有31%接受多奈單抗治療的患者出現大腦出血，這些副作用已造成三名接受治療的患者死亡。相比之下，接受安慰劑治療的患者中該癥狀的發生率約為14%。
但最終，多奈單抗仍然獲得美國FDA批準。對此，一位藥品經銷商對第一財經記者表示：「出現嚴重的副作用後，藥物仍然獲批了，這個過程中企業是如何規避監管機構擔憂的也值得研究。」
