導讀：
2024年1月1日，新版【國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）】正式執行。執行首日，為第一時間解決患者迫切的臨床需求，北京協和醫院李劍教授開出司妥昔單抗全國首張醫保處方，這意味著中國第一個獲批上市的Castleman病治療藥物——薩溫珂（註射用司妥昔單抗）醫保正式落地，用於人類免疫缺陷病毒（HIV）陰性、人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心Castleman病（iMCD）成人患者。
打破無藥可治局面，填補iMCD治療領域空白
iMCD預後較差，在IL-6抑制劑靶向治療前時代，傳統化療方案為主流方案，iMCD患者復發率高達67%，文獻報道的iMCD患者5年生存率僅51％～77% 1 。iMCD的發生和發展與IL-6的過度表達密切相關。司妥昔單抗是一種人源化的單複制抗體，透過抑制白血球介素-6（IL-6）的生物活性，阻斷IL-6訊號通路，抑制腫瘤的生長和炎癥反應，達到治療的目的 2 ，其獲批開啟了iMCD靶向治療新時代。
李劍教授：
iMCD是一種慢性易復發的炎癥性疾病，持續炎癥狀態下，患者反復復發，中位復發時間約6個月，疾病持續進展，可出現多器官損傷，危及生命。故其 核心治療目標為控制高炎癥狀態，且需要持續治療。 為了更好地控制病情，減少復發、達到長期生存的目的，需要長期使用司妥昔單抗。且臨床研究和真實世界研究中均證實： iMCD患者長期使用司妥昔單抗，癥狀持續緩解、生存和生活品質持續改善，且安全耐受 3 。
全國多家醫院處方落地，第一時間惠及國內患者
隨著司妥昔單抗納入醫保，全國多家醫院陸續為患者開出了治療處方，解決了患者緊迫的臨床需求。
李劍教授：
綜合目前國際上有關iMCD的臨床研究，可以發現司妥昔單抗治療的綜合優勢較為顯著。 療效明確 ：司妥昔單抗能21天快速開啟降低iMCD患者各種炎癥指標，＞50%的患者獲得腫瘤或癥狀持續緩解，2年PFS率達91% 3 。 長期控制 ：2020年van Rhee F等人發現經司妥昔單抗治療後iMCD患者6年疾病控制率高達97%，生存率100% 4 。 高效拮抗 ：司妥昔單抗對IL-6靶點親和力為托珠單抗的100倍 5 。除了療效優勢，司 妥昔單抗在中國的上市一定程度上填補了iMCD治療領域的空白，此次又納入醫保，將惠及更多中國iMCD患者，為患者帶來希望。
北京協和醫院李劍教授
第一時間為患者開具薩溫珂處方
多方攜手，共同關愛Castleman病患者
目前中國Castleman病患者仍面臨著看病難、用藥難、身體痛苦、生活狀態差等多種困境，且疾病本身的罕見讓這個相對少數的患者群體的需求可能被忽視。為了關愛患者，更好的解決患者需求，在百濟神州等愛心企業、中國Castleman病協作組（CCDN）和「卡斯特曼之家」的關懷下，Castleman病的「曼曼」前行路已被點亮，迎來希望和曙光。
CCDN成立，規範患者診療
2021年1月23日，CCDN在中國抗癌協會血液腫瘤專委會下成立。從成立之日起就一直致力於研究提升該疾病的診療水平，於2022年釋出了【中國Castleman病診斷與治療專家共識（2021年版）】，後又進行了關於中國Castleman病生存現狀的調查研究，並一直支持「卡斯特曼之家」進行疾病科普。此外，還計劃性的對中國Castleman病患者大宗病例的臨床數據進行回顧性收集和匯總分析，旨在規範診療，推動中國Castleman病領域的發展，使Castleman病患者有更好的生存品質。
李劍教授：
司妥昔單抗納入醫保惠及了更多的Castleman病患者，也表現了國家與社會對於罕見病的關註。對於Castleman病的未來，各診療中心將在CCDN的框架下繼續開展合作，研究出更多前瞻性、規範性的治療方案，惠及更多Castleman病患者。
卡斯特曼之家，關懷患者困境
卡斯特曼之家成立起一直致力於普及公眾對Castleman病的認知，改善Castleman病患者的就醫狀況和生活品質。迄今「卡斯特曼之家」社群已經累計覆蓋逾3000多患者及家屬，卡斯特曼之家 和CCDN在臨床研究、疾病科普、患者關愛等方面進行了全方位的深入合作，啟動了「曼曼尋醫路」Castleman病患者全年關愛計畫以及患者調研活動，探尋如何提高患者生存品質，挖掘患者未被滿足的需求，幫助患者獲得及早診療，回歸美好生活。
百濟神州，滿足未盡之需
以百濟神州為代表的愛心企業，時刻關註著Castleman病患者面臨的診療和生活困境，不僅為患者帶來創新藥物，更致力於支持「卡斯特曼之家」等患者組織開展疾病科普和患者關愛計畫，助力患者走出困境，迎來美好未來。
對Castleman病患者來說，2023年是碩果累累的一年，在CCDN和卡斯特曼之家的共同推動下，我們不僅有了「鈴鐺病」這個別名，釋出了首部【Castleman病（鈴鐺病）患者關愛倡議書】，成功召開首屆Castleman病高峰論壇，開展「與CCDN鈴距離」鈴鐺病醫患答疑會，還迎來了中國第一個且唯一獲批的Castleman病治療靶向藥物—司妥昔單抗納入醫保。相信司妥昔單抗納入醫保將造福更多「鈴鐺病」患者，真正實作醫有所保、治療可及。
參考文獻：
[1] Corey Casper, Shalini Chaturvedi, Nikhil Munshi, et al. Analysis of Inflammatory and Anemia-Related Biomarkers in a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Siltuximab (Anti-IL6 Monoclonal Antibody) in Patients With Multicentric Castleman Disease. Clin Cancer Res 1 October 2015; 21 (19): 4294–4304.
[2] 中華醫學會血液學分會淋巴細胞疾病學組, 中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會, 中國Castleman病協作組. 中國Castleman病診斷與治療專家共識（2021年版） [J] . 中華血液學雜誌, 2021, 42（7） : 529-534.
[3] van Rhee F, Wong RS, Munshi N, et al. Siltuximab for multicentric Castleman's disease：a randomised, double-blind, placebo-controlled trial [published correction appears in Lancet Oncol. 2014 Sep；15（10）：417]. Lancet Oncol. 2014；15（9）：966-974.
[4] van Rhee F, Casper C, Voorhees PM, et al. Long-term safety of siltuximab in patients with idiopathic multicentric Castleman disease：a prespecified, open-label, extension analysis of two trials. Lancet Haematol. 2020；7（3）：e209-e217.
[5] van Rhee F, Rosenthal A, Kanhai K, et al. Siltuximab is associated with improved progression-free survival in idiopathic multicentric Castleman disease. Blood Adv. 2022；6（16）：4773-4781.
編輯：Nunu
審校：Evelyn
排版：Cherry
執行：Eve
本平台旨在為醫療衛生專業人士傳遞更多醫學資訊。本平台釋出的內容，不能以任何方式取代專業的醫療指導，也不應被視為診療建議。如該等資訊被用於了解醫學資訊以外的目的，本平台不承擔相關責任。本平台對釋出的內容，並不代表同意其描述和觀點。若涉及版權問題，煩請權利人與我們聯系，我們將盡快處理。
