腦癱(CP)又稱為「腦性癱瘓」，是一種非進行性中樞神經系統疾病，也是導致兒童身體殘疾的主要原因，其癥狀主要為中樞性運動障礙以及姿勢異常，還伴有智力低下、癲癇、感知覺障礙、語言障礙及精神行為異常等。
據估計，全球CP患病率高達3/1000，目前傳統療法對中重度CP患兒收效甚微，但很難從根源上解決問題。多項臨床試驗證實，幹細胞對新生兒缺氧缺血具有神經保護作用。
Amanat等在【Stem Cell Research & Therapy】發表了一項關於鞘內註射臍帶間充質幹細胞(UC-MSCs)移植CP臨床試驗（NCT03795974），文獻顯示，36名接受UC-MSCs移植的患者運動功能、肌張力、生活品質、腦成像均得到不同程度改善。
患者資料：試驗共納入72名患有痙攣性CP患者，按照1:1隨機分為幹預組(n=36)和對照組(n=36)，幹預組中，女性15名，男性21名，平均年齡101.7(月)，對照組中，女性17名，男性19名。
方 法：試驗經過當地倫理委員會批準和患者家屬知情同意後，在鎮靜情況下，幹預組患者采用腰椎穿刺方式將2 mL的UC-MSCs（臍帶捐贈者選自正常分娩且無並行癥的足月健康母親）緩慢註入患者體內，對照組則進行假手術。
主要結果：從基線到移植後6個月，幹預組患者粗大運動功能測量(GMFM)-66評分均顯著增加，12個月時略有下降但仍明顯高於移植前水平；與基線相比，對照組則不顯著（圖4A）。其它量表評估顯示，從基線到UC-MSCs移植後12個月，平均改良艾許沃思量表(MAS)評分顯著下降（圖4B），與對照組相比，幹預組評分改善明顯更高。
兒科殘疾量表評估（PEDI）數據分析顯示，與基線相比，幹預組的自我護理和活動能力維度以及PEDI總分均顯著增加（圖4C），並且也顯著高於對照組。關於CP生活品質（CP-QoL），包括朋友和家人、活動參與、溝通和總分在內的領域平均變化同樣也顯著高於對照組，但組內無差異，說明變化無臨床意義(圖4D)。
次要結果：彌散張量成像(DTI)分析顯示，移植12個月後，幹預組的平均各向異性分數（FA）均顯著增加（CST平均變化：+0.032，95%CI 0.02-0.03；PTR平均變化：+0.024，95%CI 0.020-0.028），並且在統計學上高於效應量較大的對照組（表5）。
鞘內移植細胞12個月後，幹預組的平均擴散率（MD）顯著下降（CST平均變化-0.035×10-3，95%CI-0.04×10-3至-0.02×10-3；丘腦後放射線(PTR)平均變化−0.045 × 10-3，95%CI −0.05 × 10-3至 −0.03 × 10-3)，並且在統計學上低於對照組（表5）。
安全性結果：幹預組部份患者在鞘內移植UC-MSCs後24小時內出現發熱（38~38.7℃）、頭痛、腰痛、惡心等輕微不良事件，未經處理均自行恢復，隨訪期間未報告嚴重不良事件。
總 結：上述試驗數據證實，對於診斷為CP的兒童，鞘內移植UC-MSCs是安全的，並且可以改善臨床和影像學結果。但該研究還是存在一些局限性，參與者只接受了單劑量和固定劑量的UC-MSCs，後續建議根據個體體重重復註射可能會提高細胞療法效果。
參考資料：
Man Amanat, Anahita Majmaa, Morteza Zarrabi, Masoumeh Nouri, Masood Ghahvechi Akbari,Ali Reza Moaiedi, Omid Ghaemi, Fatemeh Zamani, Sharif Najafi, Reza Shervin Badv, Massoud Vosough Amir Ali Hamidieh, Mona Salehi, Hadi Montazerlotfelahi, Ali Reza Tavasoli, Morteza Heidari, Hossein Mohebi,Ali Fatemi, Amir Garakani and Mahmoud Reza Ashrafi. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. DOI:10.1186/s13287-021-02513-4.
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