最近，一種名為Blinatumomab（縮寫Blina，布利那克單抗）的套用於兒童癌癥治療的成果備受矚目。布利那克單抗作為雙特異性T細胞參與者，在白血病治療方面表現出色，引起了公眾關註。布利那克單抗是一種免疫療法，具有雙向粘附在T細胞和癌細胞上的特性，使得T細胞更容易發現和破壞癌細胞，相較於傳統的化療方法，其副作用更少，療效更高，正在改變兒童癌癥治療的現有格局。在本文中，我們將分享有關這一新藥的相關資訊。
布利那克單抗的免疫機制和優勢在哪?
布利那克單抗是一種免疫療法，透過搜尋並摧毀腫瘤細胞，使人體免疫系統能更精準地對抗癌癥，而不影響健康細胞。患者可將這種藥物攜帶於一個小背包中，在治療期間仍可自由享受生活，不再受限於醫院環境。相較於傳統的化療，布利那克單抗使患者更能自主掌控治療行程，尤其對於學齡期需要上學的兒童而言。相關的臨床研究表明，布利那克單抗有望替代大部份化療方案，成為一種更為溫和、更為友好的治療方式，對兒童癌癥患者而言邁出了一大步。
裝在一個小背包裏意味著將靜脈滴註裝置或靜脈輸液泵整合到一個人員攜行式的背包中，以便患者可以方便地攜帶和使用。這種設計可以讓患者在需要接受靜脈滴註治療時，不再受限於固定的醫療設施，而是可以在更自由的環境中接受治療。
傳統的靜脈滴註需要患者在醫院或診所接受治療，而人員攜行式靜脈滴註裝置則可以讓患者在家中或其他地方自行使用。這種裝置通常包括一個可穿戴的輸液泵，以及必要的管道和附件。
透過將靜脈滴註裝置裝在一個小背包裏，患者可以方便地攜帶和使用，從而在需要時隨時進行治療。這種人員攜行式設計還可以讓患者在治療期間保持相對自由的活動，從而提高生活品質。
這種單抗療法的藥理作用機制是？
布利那克單抗是一種靶向性的免疫療法藥物，主要用於治療B細胞 急性淋巴細胞白血病，這是一種罕見但危險的兒童白血病型別。該藥物屬於嵌合型抗體，結合了兩個不同的抗原結構。其作用機制透過將T細胞與B細胞白血病細胞連線起來，促使免疫系統攻擊並摧毀白血病細胞。相較於傳統的化療，布利那克單抗具有更為精準的作用，減少對正常細胞的損害，因此不良反應較小。然而，盡管相對於傳統的化療，布利那克單抗的副作用較輕，但仍可能引起一些不適，如發熱、頭痛、惡心、疲勞等。通常在治療開始前，患者會接受藥物預處理，以減輕可能的嚴重反應。
B細胞白血病被認為是最難治愈的白血病之一
兒童的白血病包含多種型別。最近有關兒科 急性淋巴性白血病的研究顯示，當前兒童白血病的5年生存率已超過90%。然而，就B細胞急性淋巴細胞白血病患者而言，其生存率僅約為50%，與此同時，T細胞急性淋巴細胞白血病患者的生存率通常低於20%。相反，B細胞白血病是兒童白血病中最常見的形式。這種疾病的形成主要涉及三種遺傳變異：染色體非整倍體，失調的癌基因或編碼嵌合轉錄因子的基因重排，以及基因的點突變。因此，由於其復雜性，這種疾病很難實作精準的治療和徹底治愈，而使用免疫療法作為治療方案成為可能。
布利那克單抗的套用領域是什麽？療效如何？
實際上，布利那克單抗最初獲批用於成人B細胞急性淋巴細胞白血病的治療，但後來也擴充套件到兒童B細胞急性淋巴細胞白血病的套用。這種藥物通常作為治療方案的一部份，尤其適用於那些對傳統化療無效或出現副作用的患者。相關的臨床研究表明，在兒科急性淋巴性白血病治療中引入布利那克單抗取得了顯著效果。在嬰兒中，透過在前期治療方案中使用布利那克單抗獲得了顯著的治療效果。研究結果顯示，嬰兒B細胞急性淋巴細胞白血病患者的2年無事件生存率為82%，較歷史對照組的49%明顯提高。此外，嬰兒B細胞急性淋巴細胞白血病患者的兩年總生存率為93%，較對照組的66%明顯提高。這表明在高危人群中，引入布利那克單抗顯著改善了治療效果，為將其納入常規治療提供了有力的證據。
小結
總體而言，布利那克單抗代表了兒童白血病治療領域中創新的一步，它提供了一種更為有效和相對溫和的治療選擇。布利那克單抗顯示顯著療效提升，2年無事件生存率和總生存率明顯高於對照組，為將其納入兒童白血病常規治療提供了強有力的支持，將為兒童白血病治療帶來革新。未來，布利那克單抗的成功套用和潛在最佳化將為兒童白血病治療提供更為希望的前景。
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