编者按： 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的临床应用使慢性粒细胞白血病(CML)患者的生存得到显著改善，CML患儿5年总生存率达97%，这意味着越来越多的儿童CML幸存者将带病或无病生存。儿童处于生长发育阶段，年幼患者脏器、心理发育未成熟，且为向成人过渡期，存在升学、就业压力以及由学生时代进入社会的角色转换压力，使CML儿童成年后的生活质量(HRQoL)不同于成人CML。另外，虽然国内外有针对癌症儿童长期幸存者的HRQoL的研究，但因CML的治疗方案与其他肿瘤不同，不需要强化疗、手术、放疗，多仅需要长期口服TKI药物，这也使该人群的HRQoL的影响因素可能不同于其他癌症儿童。
北京大学人民医院江倩教授团队发表于【临床血液学杂志】「慢性粒细胞白血病儿童成年后幸存者自我报告的生活质量及其影响因素」中，以受访者自我报告的形式评估CML儿童成年后HRQoL并探究其影响因素。
专家简介
江倩 教授
国家中心PI 、教授
主任医师、博士生导师
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
郑方圆 主治医师
儿童血液主治医师
北京大学人民医院儿科
正文如下
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研究方法
2020年9月～2021年12月在全国范围内向诊断CML时年龄＜18岁、目前年龄≥18岁的CML患者发放调查问卷。调查问卷包括3个部分：
受访者人口学特征、目前状态（上学/工作），疾病数据、TKI治疗数据等。
生活方式调查，参考中国居民膳食指南2016版。
生活质量量表，选择EQ-5D-3L，该量表包括多维健康描述体系和视觉模拟标尺（VAS），前者包括行动能力、自理能力、日常活动能力、疼痛/不舒服、焦虑/抑郁5个维度。患者应答结果可以转换为基于中国人群偏好的健康效用值（HUI），该数值能相对客观反映生活质量。后者是一个 0～100分的刻度尺，0分代表健康状态最差，100分是指完全健康或者个体理想中重要的健康状态，由患者根据当天健康状况自行评分，该数值能相对主观反映自我感受。
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研究结果
在可评估的93份问卷中，男55例（59.1%），诊断时中位年龄16（5～17）岁，填写问卷时中位年龄22（18～37）岁。
CML儿童成年后受访者基于EQ-5D-3L量表的HRQoL评价结果
选择完全健康状态受访者的比例为63.4%。受访者生活质量下降的主要原因为疼痛/不舒服（躯体功能）和焦虑/抑郁（心理功能）。在VAS中，自我评分达100分者12例（12.9%），自我评分＞90分者47例（50.5%）。
受访者HRQoL关联特征分析
对HUI进行多因素分析结果显示，性别、存在药物相关不良反应、睡眠情况为HUI的相关因素，女性（P=0.018）、药物相关不良反应越多（P=0.008）、睡眠时间不达标（P=0.033）者，HUI得分越低。对VAS进行多因素分析结果显示，年龄、TKI服用时间、药物相关不良反应、运动情况、吸烟情况为VAS的相关因素，诊断年龄越小（P=0.010）、目前年龄越大（P=0.007）、TKI服用时间短（P=0.007）、不良反应个数越多（P=0.012）、运动量不达标（P=0.025）、吸烟者（P=0.023），VAS得分越低。
健康生活方式个数与HUI、VAS的关系
健康生活方式个数与HUI（r=0.536，P=3.14×10-8）、VAS（r=0.391，P=1.06×10-4）呈中度相关，即健康生活方式越多，受访者的HUI、VAS得分越高。
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研究结论
CML儿童成年后受访者生活质量下降的主要表现为躯体功能和心理功能。女性、TKI服用时间短、药物不良反应越多、运动量不达标、吸烟者，生活质量越差。此外，健康生活方式越多，生活质量越好。
参考文献
郑方圆, 邓睿哲, 张龑莉, 等. 慢性粒细胞白血病儿童成年后幸存者自我报告的生活质量及其影响因素. 临床血液学杂志, 2023,36(09):649-655.
DOI：10.13201/j.issn.1004-2806.2023.09.008
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