智通财经APP获悉，近日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，阿斯利康(AZN.US)申报的1类新药ALXN2220注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗 经确诊的野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 成年心肌病 患者 。
据悉，ALXN2220是 一款抗淀粉样转甲状腺素蛋白(ATTR)单克隆抗体，为一款ATTR「消耗剂」。 阿斯利康旗下专注于罕见病领域的 Alexion公司此前通过一项超7亿美元合作 ，获得了该产品开发、生产和商业化的全球独家许可权益。该产品可特异性靶向错误折叠的转甲状腺素蛋白，通过清除心脏中的淀粉样纤维沉积物，针对ATTR-CM的病理原因，有望治疗晚期ATTR-CM患者。 临床前模型证明，该产品可诱导病理性ATTR的清除 。
2023年6月，ALXN2220治疗ATTR-CM的1期临床研究发表在【新英格兰医学杂志】。研究结果显示，ALXN2220的安全性在最高测试剂量下依然良好，未观察到明显的剂量限制毒性或与药物相关的严重不良反应。该产品的药代动力学特征与IgG抗体一致，未检测到抗药抗体。 在至少10mg/kg的剂量下，患者心脏淀粉样蛋白沉积（通过闪烁扫描仪或心脏磁共振成像检测）在12个月内显著减少。 用于测量心脏压力的和心肌细胞死亡的生物标志物 NT-proBNP和肌钙蛋白T的水平也有所降低。
根据ClinicalTrials官网，Alexion公司已经登记一项国际多中心(含中国)3期临床研究(DepleTTR-CM研究)，评估ALXN2220与安慰剂相比治疗ATTR-CM成人患者的疗效和安全性。该研究拟入组1000名受试者， 研究预计于2028年6月完成。
