博雅幹細胞一周資訊：262位患者驗證幹細胞治療糖尿病安全有效

CDE建議將細胞和基因治療產品納入先進治療藥品範圍： 近日，國家藥監局評審中心（CDE）在【中國食品藥品監管】上最新發文，探索中國先進治療藥品的範圍和分類。 以細胞和基因治療產品為代表的先進治療藥品（ATMP）， 為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的契機和選擇。 本文透過調研美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、日本藥品醫療器械綜合機構（PMDA）等藥品監管機構在法規層面對先進治療藥品的定義及監管分類情況，結合中國產品申報現狀和審評積累，提出了對先進治療藥品分類和描述的建議，為中國相關監管政策制定提供參考。

中國食品藥品監管

CDE釋出【臨床試驗期間生物制品藥學研究和變更技術指導原則】： 按照國家藥品監督管理局的部署，藥審中心組織制定了【臨床試驗期間生物制品藥學研究和變更技術指導原則（試行）】。本指導原則適用於在中國境內獲得臨床試驗默示特許的生物制品，包括預防用生物制品和治療用生物制品，涉及獲得臨床試驗默示特許後到送出上市特許申請前的整個「臨床試驗期間」發生的藥學方面的變化和/或更新，涵蓋生產用原材料、生產工藝、質素、穩定性及包裝系統等的研究和變更。基因治療、細胞治療類生物制品臨床試驗期間的研究和變更也可借鑒本指導原則基本理念開展研究，同時需結合相應技術指南開展產品特異性的變更研究。

台灣允許人來源細胞和外泌體作為化妝品來源： 2024年3月21日，中國台灣衛生福利部門釋出了名為[申請源自人體細胞之外泌體使用於化妝品之個案審查應檢送檔]的規定，對[化妝品禁止使用成分表]進行了修訂。新規定在禁用的化妝品成分中增加了經主管機關批準的個別業者申請使用的人的細胞、組織或人源產品的外泌體。這意味著被多個國家和地區列為禁用化妝品成分的人的細胞、組織或人源產品的外泌體，目前在台灣，在符合規定且合規途徑下可以使用在化妝品中了。

262位患者驗證幹細胞治療糖尿病安全有效： 阿拉伯海灣大學發表了最新研究成果，研究表明，分析了58項研究中的間充質幹細胞用於治療2型糖尿病的數據，涉及總共262位患者的治療效果。研究結果顯示，在接受幹細胞治療後，患者的平均空腹血糖和HbAc1指標顯著改善，C肽水平也逐漸恢復正常。此外，一年的追蹤觀察期間，患者對胰島素的需求有所減少。這證明了幹細胞治療在控制糖尿病方面具備極大的可能性，為廣大糖尿病患者提供了新的治療選擇。

CAR-T門診治療的可行性數據釋出： 近期，一篇文章報道了Yescarta（axi-cel）和Tecartus（brexu-cel）的隨訪結果，表明門診CAR-T治療復發/難治性非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者具有安全性和可行性，不良事件（AE）發生率較低。這些發現來自對2018年1月至2022年12月期間在妙佑醫療國際羅切斯特院區接受brexu-cel或axi-cel的155名患者的分析，並隨訪至2023年11月。該分析於6月13日至16日在西班牙馬德裏舉行的2024年歐洲血液學協會（EHA）上發表。