(人民日報健康客戶端記者 董穎鈺)5月15日,據Emily Whitehead基金會訊息,一位使用CAR-T療法治療白血病的患者——現年19歲的美國女孩Emily已無癌生存12年。
Emily Whitehead基金會 圖
2010年5月,年僅5歲的Emily被診斷為急性淋巴細胞白血病,並復發了兩次,對治療產生了耐藥性。Emily的父母不願放棄,他們聽說有一種名為CAR-T細胞療法的實驗性治療方法,正在美國費城兒童醫院進行一期臨床試驗。2012年4月,Emily參加了臨床試驗,成為首位接受CAR-T細胞治療的兒童患者。
該療法在Emily身上產生了良好的效果,她的癌癥一直沒有復發。年滿17歲時,她被宣布治愈。2015年,她和家人成立了以Emily名字命名的基金會,幫助更多患兒和家庭對抗癌癥。每年5月,Emily都會釋出一張紀念照片,告訴全世界自己的近況。今年起,成年的Emily將不再以癌癥發生的時間「打卡」留念,成為美國賓夕法尼亞大學一名大學生的她,將作為一名普通人開啟新生活。
Emily Whitehead基金會 圖
CAR-T療法的出現是血液系統腫瘤治療史上的重要事件。CAR-T療法全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法。「從病人身上提取分離出普通的免疫T細胞後,會先全程冷鏈運輸到制備機構,然後利用基因工程技術對T細胞進行改造,形成CAR-T細胞。在實驗室大量擴增CAR-T細胞,透過嚴格的質控和質檢後,再透過冷鏈運輸把CAR-T細胞送到醫院,輸回病人體內。在患者體內,一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞,CAR-T細胞便會被啟用並再擴增,發揮其極大的特異殺傷力,消滅腫瘤細胞。」重慶大學附屬腫瘤醫院血液腫瘤中心主任劉耀在接受人民日報健康客戶端記者采訪時介紹。
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授曾在接受人民日報健康客戶端采訪時指出,CAR-T療法挽救了很多原本沒有救治可能的患者。使用CAR-T治療惡性淋巴和血液腫瘤的患者,往往都是晚期的患者和其他療法已經沒有治療效果的患者。經過評估,絕大多數的治療都讓這些患者有了一線生機。對於CAR-T療法的使用,要加強風險評估和終身隨訪。
截至目前,全球上市CAR-T療法數量達11款,中國有5款不同靶點及適應癥的CAR- T產品獲批,主要用於白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤領域。CAR-T療法在實體腫瘤領域的套用仍在探索。