近日，由國典（北京）醫藥科技有限公司自主研發在全球首創科研開展使用誘導多能幹細胞（iPSC）外泌體的臨床研究專案——「外泌體 GD-iExo-003 治療急性缺血性腦卒中的探索性研究」，在郴州市第一人民醫院順利啟動。
（2024年1月26日在首都醫科大學宣武醫院召開專案啟動會。會議由首都醫科大學宣武醫院的馬高亭教授主持。宣武醫院郝峻巍院長、藥物臨床試驗機構辦公室李曉玲主任、科研處尹妍主任專案合作方國典醫藥董事長、中國醫學科學院基礎醫學研究所張建民教授等相關人員出席會議）
據悉該專案由首都醫科大學宣武醫院郝峻巍院長團隊牽頭，聊城市第三人民醫院常立國院長團隊和郴州市第一人民醫院副院長姚曉喜團隊共同參與研究，擬定入組29例急性缺血性腦卒中患者參加本研究，郴州市第一人民醫院簽約例數占52%。
腦卒中是全球公共健康的高危疾病之一，其中缺血性腦卒中（ischemic stroke，IS）占卒中的87%，可造成嚴重的殘疾並帶來沈重的經濟負擔。目前各種指南推薦靜脈溶栓和血管內治療作為首選的治療方法，但其套用受到治療時間窗的限制，並且隨著發病時間的延長，治療效果也會相應下降。因此尋找一種快速、簡單的診斷方式和有效的治療手段十分重要。
外泌體（exosomes）是一類直徑為40~160 nm的天然脂質雙層囊泡，作為一種天然的納米材料，可以運載蛋白質、膽固醇、核酸等物質，並透過脂膜融合和受體-配體辨識等機制完成細胞間的資訊傳遞。
外泌體蘊含的巨大潛力，使其近年來在生物醫學領域引起了廣泛的關註。最近的研究表明，IS後腦細胞釋放的外泌體數量增加，並且外泌體積極參與了IS後腦損傷的恢復過程，成為IS後潛在的生物標誌物和治療靶點。
此外，由於外泌體低免疫原性、高化石相容性以及可穿過血腦屏障等特性被視為極具潛能的藥物遞送載體。該專案是以急性缺血性腦卒中患者為物件，在標準治療的基礎上，給予患者GD-iExo-003靜脈輸註治療，利用外泌體的特性，用以輔助缺血性卒中的診斷和治療。
2024年8月9日，袁某因右側偏癱1天，透過120接診來到郴州市第一人民醫院神經內科尋求診治，該院神經內科張樂醫生接診後，立即為其完善顱腦MRI檢查，診斷為急性缺血性腦卒中，並且該患者高度符合外泌體 GD-iExo-003 治療急性缺血性腦卒中的入組條件，經患者及家屬知情同意後，同時與首都醫科大學宣武醫院神經內科團隊共同商議，於8月10日開始用藥GD-iExo-003治療，治療期間嚴格觀察其反應和效果。
8月19日患者癥狀完全恢復後予以出院。該病例是郴州市第一人民醫院神經內科使用外泌體治療的第一例急性缺血性腦卒中患者，其良好的治療效果為該專案在該院穩步推進拋磚引玉。
（雷源標主任親自參與核對藥品使用情況）
（專科護士黃靜芳配制藥品）
湖南醫聊特約作者：郴州市第一人民醫院 神經內科 楊煬
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（編輯YH）
