（人民日報健康客戶端記者 徐詩瑜）8月16日，復旦大學附屬華山醫院虹橋院區內，34歲的肢端肥大癥患者李萍（化名）用上了第二代體抑素類似物「帕瑞肽」。這是上海首次申請國內無註冊上市進口藥，也是上海在臨床急需藥品臨時進口方案上的一次「破冰」。
因帕瑞肽並未在中國註冊上市，患者在國內用藥本是一種奢求。轉機出現在2022年3月，國家衛健委等釋出【臨床急需藥品臨時進口工作方案】，一條臨床急需用藥的新路被開啟了。
「2023年8月到2024年8月，華山醫院大約能接診300多名肢端肥大癥患者，在這裏，罕見病並不罕見。這次臨床急需藥品臨時進口的‘破冰’，對於醫生和患者來說都備感振奮。」8月18日，華山醫院內分泌科主任醫師張朝雲告訴人民日報健康客戶端記者，後續的審批流程可能提速到2～3周，肢端肥大癥患者在上海就能用上國外進口藥了。
8月16日，華山醫院內分泌科主任醫師張朝雲為李萍進行用藥前檢查。受訪者供圖
李萍是在2019年因發現糖尿病而踏上求診之路的，難以控制的高血糖給她的健康和生活帶來了嚴重的影響。而最終輾轉到華山醫院就診才發現，她的糖尿病是由於垂體生長激素腺瘤導致的，腫瘤持續分泌大量的生長激素，這種疾病也被稱為肢端肥大癥。過量分泌的生長激素導致李萍的身體出現了一系列表征：血糖升高，嘴唇和鼻子肥厚、腕管症候群、骨質疏松等。2023年2月公布的【第二批罕見病目錄】中，就包括了這一疾病。
對於肢端肥大癥患者而言，首選方案是手術切除。由神經外科王鏞斐教授操刀，李萍腦內的大部份垂體腺瘤被切除了。但仍有一小部份瘤體像八爪魚一樣緊貼著血管，殘留的部份仍然大量地分泌著生長激素，第一代體抑素類似物也派上了用場，不過效果卻並不理想。為了把激素控制下來，醫生想到了第二代體抑素類似物「帕瑞肽」。
8月16日，華山醫院護士準備為李萍註射帕瑞肽。受訪者供圖
帕瑞肽也被稱為「孤兒藥」，2012年在歐洲、美國先後上市，用於治療肢端肥大癥和另一種罕見病——庫欣病。雖然在國外有12年的套用歷史，但在中國一直未註冊上市。
為了讓患者在華山醫院就用上藥，一次臨床急需藥品臨時進口申請工作在華山醫院緊鑼密鼓地展開了，由華山醫院副院長趙重波牽頭，協調醫務處、藥劑科、「金垂體」多學科醫療團隊成立了專班小組。2024年3月，華山醫院向國家藥監局遞交了帕瑞肽的臨時進口申請，申請數量共3瓶，每瓶40毫克。
2024年5月底，喜訊傳來了。華山醫院臨時進口帕瑞肽的申請得到了國家藥監局的復函，進口流程就此啟動。
8月16日，隨著註射液緩緩註入，李萍終於等來了轉機。張朝雲和李萍一樣激動：「經過談判，帕瑞肽只需要2萬多元一針，而在美國，同樣劑量的藥品價格約為15萬元，在歐洲大概是5萬元。患者不僅用上了藥，藥物的價格還降下來了。」
張朝雲醫生期待在完成三次用藥後，李萍的身體會迎來新的轉變。張朝雲也收到了來自山東、湖南等多地醫生同行的詢問，而他們都希望，可以讓更多的患者在上海用上藥。
