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预防糖尿病，口服疗法达到2期临床主要终点
Aphaia Pharma公司日前宣布，其用于治疗糖尿病前期的在研疗法APHD-012在2期临床试验中达到了主要终点。数据显示，与安慰剂相比，APHD-012在6周给药后在口服葡萄糖耐受测试（OGTT）异常的个体中显著改善了葡萄糖耐受，并且具有良好的安全性。
在一组包含健康人、糖尿病前期和糖尿病患者的志愿者中，6周APHD-0126治疗在OGTT中将血糖水平从9.0±0.6 mmol/L降低到7.9±0.6 mmol/L（n=23，p=0.01）；接受安慰剂治疗无显著效果（从8.8±0.4 mmol/L降至8.5±0.6 mmol/L；p=0.33）。
亚组分析显示，APHD-012在糖尿病前期患者中的效果更显著，将血糖水平从8.7±0.4 mmol/L降低到6.8±0.5 mmol/L；n=12，p=0.003）；在该亚组中，安慰剂无显著效果。
APHD-012是一种专有的口服葡萄糖配方，设计在小肠的特定部位释放，以恢复内源性营养感知信号通路，并刺激控制多种稳态功能的广谱肠激素的释放，包括胰高血糖素样肽1（GLP-1）、胰多糖素和氧促胰多糖素（OXM）等。
创新细胞疗法获FDA优先审评资格，治疗视网膜退化疾病
Neurotech Pharmaceuticals公司日前宣布，为细胞疗法revakinagene taroretcel（NT-501）递交的生物制品许可申请（BLA）获得FDA授予的优先审评资格，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。
Revakinagene taroretcel基于该公司独特的封装细胞疗法（encapsulated cell therapy，ECT）平台。它将表达睫状神经营养因子（CNTF）的同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞封装在微小的移植物中，这些移植物在植入到眼睛中后可以持续释放CNTF，从而延缓视网膜退化，潜在改善患者的长期视力。移植物具有通透性的外膜在允许营养物质进入和CNTF释放的同时，保护移植细胞不受到宿主免疫系统的攻击，确保它们的长期存活和功能。
Revakinagene taroretcel在两项3期临床试验中已经获得积极结果，显著降低了2型MacTel患者的疾病进展速度。
亨廷顿病疗法2期临床结果积极
PTC Therapeutics日前分享了在研疗法PTC518治疗亨廷顿病（HD）患者的2期临床试验PIVOT-HD的中期结果。在第12个月时，接受PTC518治疗患者队列中显示出剂量依赖性突变亨廷顿蛋白（mHTT）的降低。此外，多项与HD相关的临床评估都表现出有利趋势。而且经过12个月的治疗，PTC518继续表现良好的安全性和耐受性。
数据显示，在第12个月时，5 mg和10 mg剂量的PTC518分别将血液中的mHTT水平降低了22%和43%。在脑脊液中，5 mg和 10 mg剂量分别降低mHTT水平21%和43%。此外，在第12个月时，PTC518在缓解运动症状进展上表现出显著效果，根据总运动评分（TMS）评估，5 mg和10 mg剂量组的症状加重分别为2.0和1.3分，而安慰剂组为4.9分。
开发潜在「first-in- class」PI3Kδ别构调节剂，新锐完成8000万欧元融资
iOnctura日前宣布完成8000万欧元的B轮融资。iOnctur正在开发一系列精准口服小分子抗癌药物。该公司已将两种候选疗法推进到中期临床开发阶段。主打在研药物roginolisib是一款PI3Kδ别构调节剂，具有独特的化学结构和结合模式。新闻稿指出，roginolisib有潜力成为首个成功靶向PI3Kδ关键癌症通路的治疗方法。
此次融资将用于加速roginolisib用于治疗葡萄膜黑色素瘤（UM）的临床试验，这是一种眼部罕见癌症，目前可用的治疗方法很少。在一项1b期临床试验中，roginolisib在UM中表现出长期安全性和可喜的疗效，且在数月内持续保持临床活性。
iOnctura的第二个临床开发项目cambritaxestat是一款autotaxin抑制剂，用于治疗autotaxin过表达的高度纤维化肿瘤。目前，cambritaxestat联合化疗治疗转移性胰腺癌的1b期临床试验正在进行中。
2.75亿美元合作！潜在「best-in- class」疗法即将进入临床
Alivexis和Melodia Therapeutics今日宣布，双方已签署了一项独家许可协议，在全球范围内开发、制造和商业化Alivexis的MDI-0151，这是一种具有「best-in- class」潜力的组织蛋白酶C（cathepsin C）抑制剂。Melodia将迅速启动MDI-0151的IND申请，为针对多种由中性粒细胞过度激活引起的难治性炎症性疾病的1/2a期临床试验做准备。
根据协议条款，Alivexis授予Melodia在全球范围内开发、制造和商业化MDI-0151的权利，并将从Melodia获得高达约2.75亿美元的预付款和开发及销售里程碑付款。MDI-0151抑制的组织蛋白酶C是一种负责激活在中性粒细胞破坏组织中起重要作用的蛋白酶的酶。由于抑制组织蛋白酶C对中性粒细胞的免疫功能影响较小，MDI-0151可能在有效治疗各种免疫和炎症性疾病同时，不会削弱免疫系统。
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参考资料：
[1] Neurotech Receives Priority Review of Biologics License Application (BLA) for NT-501 (revakinagene taroretcel) as a Treatment for Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel). Retrieved June 20, 2024, from https://www.neurotechpharmaceuticals.com/receives-priority-review-for-bla-for-nt-501/
[2] iOnctura announces EUR80 million Series B financing to progress pipeline through Phase II trials. Retrieved June 20, 2024, from https://wp-ionctura-2024.s3.eu-west-2.amazonaws.com/media/2024/06/iOnctura-Financing-PR-19-6-FINAL.pdf
[3] Interim PIVOT-HD Results Demonstrate Evidence of Favorable CNS Biomarker and Clinical Effects at Month 12 in Huntington's Disease Patients. Retrieved June 20, 2024, from https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/interim-pivot-hd-results-demonstrate-evidence-favorable-cns
[4] APHAIA PHARMA ANNOUNCES POSITIVE RESULTS FROM PHASE 2 TRIAL EVALUATING ITS LEAD DRUG FORMULATION. Retrieved June 20, 2024, from https://aphaiapharma.com/news/aphaia-pharma-announces-positive-results-from-phase-2-trial-evaluating-its-lead-drug-formulation/
[5] Melodia Therapeutics and Alivexis Sign Exclusive License Agreement for Cathepsin C Inhibitor Program MOD-A. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240620110656/en/Melodia-Therapeutics-and-Alivexis-Sign-Exclusive-License-Agreement-for-Cathepsin-C-Inhibitor-Program-MOD-A
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