（人民日報健康客戶端記者 高瑞瑞）「二氟尼柳自從去年停產之後，到現在我們只能在國外代購，除了費用高之外，最關鍵的是不能夠隨時買到，真希望國內能正常購買。」「記得去年年初的時候二氟尼柳就停產，它對於很多經濟情況不好的患者是‘救命藥’，希望相關部門能夠重視，督促企業盡快恢復二氟尼柳正常生產。」……
截至1月5日，人民日報健康客戶端投訴留言板收到近百條留言，二氟尼柳停產近一年，多位轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變（ATTR）患者在2022年底已經買不到藥，目前仍然面臨著無藥可用的困境。
二氟尼柳停產近一年，患者在國外代購藥物。受訪者供圖
二氟尼柳停產近一年，ATTR患者面臨用藥困境
「我現在還沒有完全發病，但是我們家裏很多人都因為這種病去世，所以我很害怕。」
來自青島的胡先生（化名）告訴人民日報健康客戶端記者，他是典型家族遺傳患者，對於患上這種疾病的無助和絕望深入骨髓，「我的家人基本上都是50左右發病，發病後一般肌肉會迅速萎縮，現在我的父親和姑姑已經發病去世，叔叔目前坐在輪椅生活，一個人無法自理。」
「遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變（ATTR）是人體TTR基因突變引起的一類遺傳性疾病，很多患者都有家族病史。」北京大學第一醫院神經內科副主任醫師孟令超告訴人民日報健康客戶端記者，該病是一種罕見的、進行性加重的疾病，由於認知程度低，臨床癥狀不具有特異性，常與其他疾病混淆，患者往往在確診前輾轉各地，錯過最佳治療時機。目前，中國該病診斷率低，患者確診後平均存活時間也很短。
患者群裏，急需二氟尼柳的患者在國外代購藥物。受訪者供圖
「實際上，急需二氟尼柳的患者大多數家庭都不寬裕，由於患有這種疾病之後會喪失勞動能力，現在用於維持身體穩定的便宜藥買不到，對這些患者無疑是雪上加霜。」胡先生向人民日報健康客戶端記者算了一筆賬，之前我們在國內買二氟尼柳一盒30粒價格在20-30元之間，現在在國外代購一盒100粒1400元，僅今年，我們在國外代購多次，每次近50瓶左右，算上手續費大概6萬多元，但是要等很久，無論是價格還是方便程度都不如國內能直接買到的好。
原料藥產品線已拆除，專家呼籲盡快引入國外基因治療藥物
「二氟尼柳原本是用於治療關節炎，是一種叫非類固醇消炎藥。但是後來研究發現對轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變（ATTR）患者有一定的效果，但是從臨床觀察來看，患者的效果並不十分理想。」孟令超表示，臨床上一般不會首推二氟尼柳，但它對ATTR確實有一定的延緩作用，而且價格便宜，因此仍有相當一部份患者在套用該藥。
人民日報健康客戶端記者查詢國家藥品監督管理局官方網站發現，目前二氟尼柳相關的藥品批文共有7個，涉及遠力健藥業、中盛藥業、巨化集團、浙江莎普愛思藥業、泰豐制藥、羅欣藥業等6個生產廠家，狀態均無異常。隨後記者查詢京東大藥房、天貓大藥房等電商購藥平台顯示，各種規格、各種品牌的二氟尼柳均已斷貨。
1月5日，浙江莎普愛思藥業股份有限公司相關負責人向記者透露，二氟尼柳的停產有多重原因，由於原料藥生產導致環境汙染，以及二氟尼柳替代藥物較多，患者用量少等原因從去年就停產了。「二氟尼柳的原料藥是單獨供應，現在國內生產企業由於受到原料藥供應的影響，所以暫時不能夠進行生產，之前我們企業已經與國外進口原料藥進行對接，正在嘗試生產小樣階段，後續藥物能否正常供應需要藥監部門審批，以及根據原料藥的供應情況而決定。」
隨後，記者致電巨化集團，相關工作人員告訴記者，目前公司二氟尼柳原料藥生產的產品線已經拆除，已經不進行相關產品的生產。
「目前，藥物治療是轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變最主要的治療方法。」孟令超介紹，現今治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變的藥物主要有三類，一是二氟尼柳，二是氯苯唑酸藥物，三是國外基因治療藥物。在臨床上，比較常用的是輝瑞公司生產的維萬心，目前維萬心已經進入醫保；而二氟尼柳這款藥物套用得最早也最便宜，但效果不十分理想，很多患者使用之後，疾病仍會出現明顯進展。
孟令超表示，目前來講維萬心是國內針對ATTR最有效的治療藥物，臨床上還是積極建議患者用藥，同時也呼籲各省市盡快推進維萬心醫保報銷落地，切實減輕患者負擔。此外，孟令超也積極呼籲盡快引入國外基因治療藥物，「畢竟這種病的病情進展快，即使是一些年輕患者，也僅有大概6～12年的時間，很快會危及生命，不管是哪一種基因治療藥物，如果有很好的替代治療方式，可以先引入中國，讓患者有更多的用藥選擇。」孟令超說。
