7月26日-28日，中國臨床腫瘤學會（CSCO）第八屆血液腫瘤學術大會在哈爾濱舉行。會議期間，由中國醫學科學院血液病醫院牽頭組織的【中國多發性骨髓瘤診療現狀及患者生存品質2023藍皮書】（以下簡稱「藍皮書」）重磅釋出。
多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是血液系統第二大常見的惡性腫瘤，中國發病率約為十萬分之一點六，常表現為骨骼損害、貧血、高鈣血癥、腎臟損害等，多發於老年人。
中國醫學科學院血液病醫院臨床首席專家王建祥教授表示：「在中國人口老齡化趨勢下，多發性骨髓瘤成為愈發重要的老齡化健康議題。由於患者面臨復發困境，在現有療法上仍存在身心健康、生命品質的諸多挑戰。因此，我們希望透過對患者真實的治療現狀和臨床診療模式的系統調研，了解患者和醫生端診療未被滿足的需求，進一步驅動規範化診療體系的建設，也為未來更多創新藥物和創新療法的套用提供依據。」
隨著中國老齡化的加劇，多發性骨髓瘤的發病率也呈現逐年上升的態勢，但仍有不少患者存在漏診、誤診的情況。藍皮書顯示，僅5%的患者首次出現癥狀即前往血液科，僅有58%的患者首次診斷為多發性骨髓瘤。
對於進入治療階段的患者，他們也面臨身心健康與生存品質挑戰。在調研的450例多發性骨髓瘤患者中，EQ-5D-5L（歐洲五維五級生活品質量表）效用值僅為0.85，遠低於中國健康人群效用值(0.96)。43%的患者行動能力受到限制，33%的患者自我照顧有困難，41%的患者的日常活動受限，72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦慮或沮喪。
患者心理精神健康受疾病影響同樣巨大，一半以上（53%）的患者曾感到沮喪、焦慮或絕望，約六成（59%）的患者被緊張焦慮的感覺所困擾過。同時，疾病也給照護者和整個家庭帶來負擔，近一半患者（48%）的照護者會因照顧患者產生不同程度的缺勤。其中57%的照護者因照顧患者疾病的缺勤天數達20天以上。
藍皮書調研還顯示患者對現有治療方法存在較大未被滿足的需求，患者治療的整體滿意度評分僅為61.7。「期待有療效更好的治療方案或特效藥的出現」在患者未被滿足需求與期待中位列前二。其中45%的患者表示藥物可及性低，方便程度低，呼籲未來應加速藥物研發和創新療法加速進醫保，提高藥品可及性。同時，69%的醫生也認為提高治療方案的效果是未來亟需解決的問題，在「醫生需要解決的問題」中位列第一。在患者治療偏好中，延長生命（86%）、阻止疾病進展（80%）、減少疾病癥狀（61%）被視為治療方案最重要的三大方面。
中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院主任醫師邱錄貴教授指出：「調研中患者治療的滿意度整體低於醫生端，說明醫生與患者存在認知差異，患者對治療結果與生活品質有著更高期待。多發性骨髓瘤因其極易復發、越復發越難治的特性，患者迫切需要更多創新療法。因此創新療法加速引入與可及勢在必行，需要讓更多的多發性骨髓瘤患者有藥可用，有創新藥可用，實作少復發、長生存。」
藍皮書顯示，多發性骨髓瘤的治療在不同的階段有不同的治療考量，患者年齡、合並癥、前期治療方案等是醫生在為患者選擇治療方案時的重要決策因素。但核心目標都是幫助患者獲得最大程度的緩解，提高患者生活品質，延長無進展生存期（PFS）。
多發性骨髓瘤是早期治療成本效益較高的癌癥，在臨床中初診和首次復發的「黃金視窗期」尤為關鍵。對於新診斷多發性骨髓瘤患者，目前RVd（來那度胺/硼替佐米/地塞米松）已經成為國內外指南一致推薦的初治治療方案。藍皮書顯示，醫生平均會給74%的患者采用RVd三聯療法作為一線誘導方案，另外85%的醫生表示給需要鞏固治療的患者使用的治療方案也與誘導治療一致。
邱錄貴教授表示：「與多發性骨髓瘤的對抗是一場持久戰，也是一場‘競速戰’，如果能在早期甚至是一線治療的時候就達成深度緩解以及較長的PFS，就能更好地滿足患者延長生命、阻止疾病進展的期待。」
