（人民日報健康客戶端記者 陳琳輝）據人民日報健康客戶端不完全統計，截至6月30日，2024年上半年有20種罕見病新藥獲批上市。其中，多款境外新藥或新適應癥在中國實作了全球首次獲批。如治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的可伐利單抗，治療泛發性膿皰型銀屑病的罕見皮膚病創新藥佩索利單抗註射液是全球同步研發，中國率先獲批上市。
「6月18日，神經系統疾病治療藥物氯苯唑酸葡胺軟膠囊獲得上市授權批準，該產品為國產首家獲批上市。」上半年有兩款罕見病新藥獲批的齊魯制藥相關負責人金芳向人民日報健康客戶端介紹，氯苯唑酸葡胺軟膠囊可用於治療成人轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病一期癥狀患者，並可延緩周圍神經功能損害。
「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病是一種罕見的遺傳性、進行性加重、致死性疾病，30歲至40歲多發且不可逆。」金芳表示，隨著藥物可及性的提高，越來越多的患者將得到更加規範地治療，從而延緩疾病進展、提高生活品質、延長生命周期。
