8月7日，北京藥監局釋出 【北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）（征求意見稿）】 ，建立先行區「白名單」制度，打通政府部門前置指導、進口企業保稅備貨、一次審批多次進口通關等罕見病臨床急需藥品臨時進口便利化保障通道，探索多方聯動、高效便捷、閉環管理、全程可溯的罕見病藥品保障「北京模式」。
在罕見病藥品保障領域，目前已有海南博鰲、大灣區先行先試等保障政策。「北京模式」則納入了醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業三個「白名單」，推動由「人等藥」向「藥等人」的轉變。
「北京設立罕見病藥品保障先行區有很明顯的區位優勢，不論是對醫生還是對患者而言都更方便，減少了很多旅途的奔波。」8月13日，蔻德罕見病中心高級顧問李楊陽在接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示。
「‘北京模式’在審批許可權、執行條件以及政策側重點等方面與海南博鰲、大灣區罕見病保障政策存在明顯不同。」8月13日，國家衛健委第二屆罕見病診療與保障專家委員會委員、山東大學公共衛生學院教授李順平告訴人民日報健康客戶端記者，「北京模式」的審批許可權在國家藥監局，執行需要同時滿足三個「白名單」條件，有助於保障藥品的安全性和合規性；而博鰲樂城的審批許可權下放至海南省，審批流程更為迅速，特許藥械使用審批相對寬松；大灣區的相關政策則被稱為「港澳藥械通」，主要使用在港澳地區已上市的產品。
李楊陽介紹，海南博鰲作為中國唯一的「醫療特區」，從政策的開放度來說，目前藥品的先行先試走在前列。透過真實世界研究，可以加速推動進口藥品在國內獲批上市，同時也吸引了很多海外企業來中國做藥品供應，進而促進國內藥品產業的發展。但海南模式的局限性在於，患者必須本人到院內用藥，北上廣的醫生也需要到海南進行問診，流程相對繁瑣。北京的「區位優勢」更加明顯，因其擁有優質的醫療資源，很多罕見病患者選擇到北京尋求診治。
在李楊陽看來，從長期來說，或可考慮常設不分區域的臨床急需特殊藥品引進制度，向海南博鰲靠攏，或特許以解決很多罕見病領域的用藥問題。
「長遠來看，我們要持續關註北京、海南、大灣區三種模式在真實世界的實施效果，鑒於這些模式與其地理位置、醫療資源和政策環境緊密相關，在其他地區的適用性需進一步地研究與審慎評估。」李順平建議，未來可以建立全國性的罕見病資訊平台，收集和分享罕見病藥品的研發、臨床試驗、市場準入等關鍵資訊，從而提高整個領域的透明度。
