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肥厚型心肌病新療法上市!每月治療費用約7000元

2024-10-25健康

10月24日,第一財經記者從復旦大學附屬中山醫院了解到,中國科學院院士、中山醫院心內科主任葛均波教授開出了百時美施貴寶(BMS)創新的心臟治療藥物邁凡妥(通用名:瑪伐凱泰膠囊)的「首方」。該藥物於今年上半年獲得國家藥監局批準,「首方」的開出意味著該藥物正式在國內上市,開啟商業化。

葛均波當天開出了7張邁凡妥處方。該藥物為全球首創藥,也是目前唯一獲批用於治療梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑,用於治療紐約心臟協會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善運動能力和癥狀。

瑪伐凱泰中國臨床研究EXPLORER-CN主要研究者、北京協和醫院院長張抒揚教授表示:「瑪伐凱泰具有獨特的作用機制,能夠靶向疾病核心病理生理機制,在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為患者帶來了顯著獲益,患者的運動能力和生活質素明顯改善。在國內上市後,有望重新定義這一患者群體的治療前景。」

肥厚型心肌病主要是由於編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的,或病因不明的心肌病,以心肌肥厚為特征,左心室壁受累最常見。中國經年齡和性別校正後的肥厚型心肌病患病率約為每10萬人中有80個。

不過,作為新上市的創新藥,邁凡妥的價格也不低。第一財經記者從中山醫院方面了解到,瑪伐凱泰小劑量一個月的治療費用約7000元。「目前肥厚型心肌病沒有好的治療藥物,瑪伐凱泰提供了一種新的選擇,但和很多新藥剛上市的情況一樣,創新藥的價格都不低。」一位心內科醫生對第一財經記者表示。

對此,BMS方面對第一財經記者表示:「瑪伐凱泰的價格以終端銷售價格為準,該藥物在中國的價格綜合考慮了藥品本身為患者、醫療機構和社會帶來的價值,以及巨大的臨床未被滿足的醫療需求和中國患者的支付能力。同時將影響醫療體系的經濟因素考慮在內,以期為患者提供合適、快速和可持續的創新藥物可及性。」

華爾街券商韋德布殊此前估計,到2026年前,這種治療阻塞性肥厚型心肌病的藥物至少每年產生26億美元的收入。

BMS此前也預計,瑪伐凱泰於2023年開始增加收益。該公司還表示,希望探索將mavacamten用於其他疾病的治療。