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預防糖尿病，口服療法達到2期臨床主要終點
Aphaia Pharma公司日前宣布，其用於治療糖尿病前期的在研療法APHD-012在2期臨床試驗中達到了主要終點。數據顯示，與安慰劑相比，APHD-012在6周給藥後在口服葡萄糖耐受測試（OGTT）異常的個體中顯著改善了葡萄糖耐受，並且具有良好的安全性。
在一組包含健康人、糖尿病前期和糖尿病患者的誌願者中，6周APHD-0126治療在OGTT中將血糖水平從9.0±0.6 mmol/L降低到7.9±0.6 mmol/L（n=23，p=0.01）；接受安慰劑治療無顯著效果（從8.8±0.4 mmol/L降至8.5±0.6 mmol/L；p=0.33）。
亞組分析顯示，APHD-012在糖尿病前期患者中的效果更顯著，將血糖水平從8.7±0.4 mmol/L降低到6.8±0.5 mmol/L；n=12，p=0.003）；在該亞組中，安慰劑無顯著效果。
APHD-012是一種專有的口服葡萄糖配方，設計在小腸的特定部位釋放，以恢復內源性營養感知訊號通路，並刺激控制多種穩態功能的廣譜腸激素的釋放，包括胰高血糖素樣肽1（GLP-1）、胰多糖素和氧促胰多糖素（OXM）等。
創新細胞療法獲FDA優先審評資格，治療視網膜退化疾病
Neurotech Pharmaceuticals公司日前宣布，為細胞療法revakinagene taroretcel（NT-501）遞交的生物制品特許申請（BLA）獲得FDA授予的優先審評資格，用於治療2型黃斑毛細血管擴張癥（MacTel）。
Revakinagene taroretcel基於該公司獨特的封裝細胞療法（encapsulated cell therapy，ECT）平台。它將表達睫狀神經營養因子（CNTF）的同種異體視網膜色素上皮（RPE）細胞封裝在微小的移植物中，這些移植物在植入到眼睛中後可以持續釋放CNTF，從而延緩視網膜退化，潛在改善患者的長期視力。移植物具有通透性的外膜在允許營養物質進入和CNTF釋放的同時，保護移植細胞不受到宿主免疫系統的攻擊，確保它們的長期存活和功能。
Revakinagene taroretcel在兩項3期臨床試驗中已經獲得積極結果，顯著降低了2型MacTel患者的疾病進展速度。
亨廷頓病療法2期臨床結果積極
PTC Therapeutics日前分享了在研療法PTC518治療亨廷頓病（HD）患者的2期臨床試驗PIVOT-HD的中期結果。在第12個月時，接受PTC518治療患者佇列中顯示出劑量依賴性突變亨廷頓蛋白（mHTT）的降低。此外，多項與HD相關的臨床評估都表現出有利趨勢。而且經過12個月的治療，PTC518繼續表現良好的安全性和耐受性。
數據顯示，在第12個月時，5 mg和10 mg劑量的PTC518分別將血液中的mHTT水平降低了22%和43%。在腦脊液中，5 mg和 10 mg劑量分別降低mHTT水平21%和43%。此外，在第12個月時，PTC518在緩解運動癥狀進展上表現出顯著效果，根據總運動評分（TMS）評估，5 mg和10 mg劑量組的癥狀加重分別為2.0和1.3分，而安慰劑組為4.9分。
開發潛在「first-in- class」PI3Kδ異位調節劑，新銳完成8000萬歐元融資
iOnctura日前宣布完成8000萬歐元的B輪融資。iOnctur正在開發一系列精準口服小分子抗癌藥物。該公司已將兩種候選療法推進到中期臨床開發階段。主打在研藥物roginolisib是一款PI3Kδ異位調節劑，具有獨特的化學結構和結合模式。新聞稿指出，roginolisib有潛力成為首個成功靶向PI3Kδ關鍵癌癥通路的治療方法。
此次融資將用於加速roginolisib用於治療葡萄膜黑色素瘤（UM）的臨床試驗，這是一種眼部罕見癌癥，目前可用的治療方法很少。在一項1b期臨床試驗中，roginolisib在UM中表現出長期安全性和可喜的療效，且在數月內持續保持臨床活性。
iOnctura的第二個臨床開發專案cambritaxestat是一款autotaxin抑制劑，用於治療autotaxin過表達的高度纖維化腫瘤。目前，cambritaxestat聯合化療治療轉移性胰臟癌的1b期臨床試驗正在進行中。
2.75億美元合作！潛在「best-in- class」療法即將進入臨床
Alivexis和Melodia Therapeutics今日宣布，雙方已簽署了一項獨家特許協議，在全球範圍內開發、制造和商業化Alivexis的MDI-0151，這是一種具有「best-in- class」潛力的組織蛋白酶C（cathepsin C）抑制劑。Melodia將迅速啟動MDI-0151的IND申請，為針對多種由嗜中性球過度啟用引起的難治性炎癥性疾病的1/2a期臨床試驗做準備。
根據協定條款，Alivexis授予Melodia在全球範圍內開發、制造和商業化MDI-0151的權利，並將從Melodia獲得高達約2.75億美元的預付款和開發及銷售裏程碑付款。MDI-0151抑制的組織蛋白酶C是一種負責啟用在嗜中性球破壞組織中起重要作用的蛋白酶的酶。由於抑制組織蛋白酶C對嗜中性球的免疫功能影響較小，MDI-0151可能在有效治療各種免疫和炎癥性疾病同時，不會削弱免疫系統。
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參考資料：
[1] Neurotech Receives Priority Review of Biologics License Application (BLA) for NT-501 (revakinagene taroretcel) as a Treatment for Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel). Retrieved June 20, 2024, from https://www.neurotechpharmaceuticals.com/receives-priority-review-for-bla-for-nt-501/
[2] iOnctura announces EUR80 million Series B financing to progress pipeline through Phase II trials. Retrieved June 20, 2024, from https://wp-ionctura-2024.s3.eu-west-2.amazonaws.com/media/2024/06/iOnctura-Financing-PR-19-6-FINAL.pdf
[3] Interim PIVOT-HD Results Demonstrate Evidence of Favorable CNS Biomarker and Clinical Effects at Month 12 in Huntington's Disease Patients. Retrieved June 20, 2024, from https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/interim-pivot-hd-results-demonstrate-evidence-favorable-cns
[4] APHAIA PHARMA ANNOUNCES POSITIVE RESULTS FROM PHASE 2 TRIAL EVALUATING ITS LEAD DRUG FORMULATION. Retrieved June 20, 2024, from https://aphaiapharma.com/news/aphaia-pharma-announces-positive-results-from-phase-2-trial-evaluating-its-lead-drug-formulation/
[5] Melodia Therapeutics and Alivexis Sign Exclusive License Agreement for Cathepsin C Inhibitor Program MOD-A. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240620110656/en/Melodia-Therapeutics-and-Alivexis-Sign-Exclusive-License-Agreement-for-Cathepsin-C-Inhibitor-Program-MOD-A
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