7月26日-28日，中国临床肿瘤学会（CSCO）第八届血液肿瘤学术大会在哈尔滨举行。会议期间，由中国医学科学院血液病医院牵头组织的【中国多发性骨髓瘤诊疗现状及患者生存质量2023蓝皮书】（以下简称「蓝皮书」）重磅发布。
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）是血液系统第二大常见的恶性肿瘤，我国发病率约为十万分之一点六，常表现为骨骼损害、贫血、高钙血症、肾脏损害等，多发于老年人。
中国医学科学院血液病医院临床首席专家王建祥教授表示：「在中国人口老龄化趋势下，多发性骨髓瘤成为愈发重要的老龄化健康议题。由于患者面临复发困境，在现有疗法上仍存在身心健康、生命质量的诸多挑战。因此，我们希望通过对患者真实的治疗现状和临床诊疗模式的系统调研，了解患者和医生端诊疗未被满足的需求，进一步驱动规范化诊疗体系的建设，也为未来更多创新药物和创新疗法的应用提供依据。」
随着我国老龄化的加剧，多发性骨髓瘤的发病率也呈现逐年上升的态势，但仍有不少患者存在漏诊、误诊的情况。蓝皮书显示，仅5%的患者首次出现症状即前往血液科，仅有58%的患者首次诊断为多发性骨髓瘤。
对于进入治疗阶段的患者，他们也面临身心健康与生存质量挑战。在调研的450例多发性骨髓瘤患者中，EQ-5D-5L（欧洲五维五级生活质量量表）效用值仅为0.85，远低于中国健康人群效用值(0.96)。43%的患者行动能力受到限制，33%的患者自我照顾有困难，41%的患者的日常活动受限，72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦虑或沮丧。
患者心理精神健康受疾病影响同样巨大，一半以上（53%）的患者曾感到沮丧、焦虑或绝望，约六成（59%）的患者被紧张焦虑的感觉所困扰过。同时，疾病也给照护者和整个家庭带来负担，近一半患者（48%）的照护者会因照顾患者产生不同程度的缺勤。其中57%的照护者因照顾患者疾病的缺勤天数达20天以上。
蓝皮书调研还显示患者对现有治疗方法存在较大未被满足的需求，患者治疗的整体满意度评分仅为61.7。「期待有疗效更好的治疗方案或特效药的出现」在患者未被满足需求与期待中位列前二。其中45%的患者表示药物可及性低，方便程度低，呼吁未来应加速药物研发和创新疗法加速进医保，提高药品可及性。同时，69%的医生也认为提高治疗方案的效果是未来亟需解决的问题，在「医生需要解决的问题」中位列第一。在患者治疗偏好中，延长生命（86%）、阻止疾病进展（80%）、减少疾病症状（61%）被视为治疗方案最重要的三大方面。
中国医学科学院血液学研究所血液病医院主任医师邱录贵教授指出：「调研中患者治疗的满意度整体低于医生端，说明医生与患者存在认知差异，患者对治疗结果与生活质量有着更高期待。多发性骨髓瘤因其极易复发、越复发越难治的特性，患者迫切需要更多创新疗法。因此创新疗法加速引入与可及势在必行，需要让更多的多发性骨髓瘤患者有药可用，有创新药可用，实现少复发、长生存。」
蓝皮书显示，多发性骨髓瘤的治疗在不同的阶段有不同的治疗考量，患者年龄、合并症、前期治疗方案等是医生在为患者选择治疗方案时的重要决策因素。但核心目标都是帮助患者获得最大程度的缓解，提高患者生活质量，延长无进展生存期（PFS）。
多发性骨髓瘤是早期治疗成本效益较高的癌症，在临床中初诊和首次复发的「黄金窗口期」尤为关键。对于新诊断多发性骨髓瘤患者，目前RVd（来那度胺/硼替佐米/地塞米松）已经成为国内外指南一致推荐的初治治疗方案。蓝皮书显示，医生平均会给74%的患者采用RVd三联疗法作为一线诱导方案，另外85%的医生表示给需要巩固治疗的患者使用的治疗方案也与诱导治疗一致。
邱录贵教授表示：「与多发性骨髓瘤的对抗是一场持久战，也是一场‘竞速战’，如果能在早期甚至是一线治疗的时候就达成深度缓解以及较长的PFS，就能更好地满足患者延长生命、阻止疾病进展的期待。」
