由浙江大學醫學院附屬兒童醫院等全國十家公立三甲醫院發起的「童心守護行動:罕見之光,溫暖同行」系列公益活動正在進行,該活動旨在提高公眾對全身型幼年特發性關節炎(sJIA)認識、為兒童患者提供更好的生活和治療環境。
sJIA最主要特征:
1、持續發熱。至少連續三天,體溫在39℃以上至37℃以下急升急降;
2、典型皮疹。約80%患者出現淡紅色斑丘疹,表現為全身各部位多發、圓形或類圓形、稍高出表面、大小不一,可融合成片;
3、關節炎。
浙江大學醫學院附屬兒童醫院風濕免疫科主任盧美萍提醒,不要把關節炎作為sJIA發生的必備條件,否則容易延誤診斷。「sJIA主要標準2條,持續兩周以上的不明原因發熱、反復皮疹和關節炎,次要標準4條,全身淋巴結和肝脾臟腫大、關節痛、漿膜炎和白細胞增多大於15000每立方毫米,符合兩個主要標準或一條主要標準加兩個次要標準,就可以確診。」
sJIA總治療目標是控制癥狀和體征,防止關節破壞,改善生活質素和心理健康,避免藥物毒副作用反應。病情初期可使用非甾體抗炎藥,比如布洛芬、萘普生,有助於控制發熱、減輕關節疼痛和炎癥,但不能阻止關節病變進展,不建議長期使用,尤其是不能同時服用兩種或以上非甾體抗炎藥,註意肝腎毒性作用。
確診或使用非甾體抗炎藥1-2周未能有效控制全身炎癥和關節癥狀,一般采用糖皮質激素,但激素副作用大,易引起糖尿病、骨質疏松、高血壓,白內障、青光眼等,大部份藥物要2個月後才見效。
隨著生物靶向藥的發展,中國現在主要采用白細胞介素IL-6受體拮抗劑來治療,可以讓難治性患者病情得到緩解,減少和停止使用激素,白細胞介素IL-1在國外獲批多年,但中國兒童患者沒有適應癥,所以還處在臨床研究和臨床試驗階段。
2020年7月1日,由國家藥品監督管理局會同國家衛生健康委員會組織修訂的【藥物臨床試驗質素管理規範】開始施行,提出了sJIA兒童患者在國內使用白細胞介素IL-1藥物的可能性。
盧美萍表示,加入白細胞介素IL-1臨床研究專案組的條件並不簡單。「首先必須符合特發性關節炎全身型,確診時間至少兩個月;其次,必須是活動性的,比如發熱38℃以上,有關節炎;第三,炎癥指標,比如C反應蛋白必須大於30毫克每升。要排除其他藥物幹擾,比如此前用過托珠單抗藥物,必須停藥三周以上,就是洗脫期,使用過免疫抑制劑也需要洗脫期,確定對新藥不產生影響,才能加入。激素劑量也要限制到每公斤1毫克,或者總劑量少於30毫克等等。」
sJIA是否有標準化的疾病管理方式?盧美萍回應:首先,要讓家長或小朋友了解藥物的毒副作用;其次,要讓家長明確並遵守藥物的持續、減量、停藥時間;三是,盡量避免感染,交叉感染容易出現並行癥;最重要的是要堅持定期隨訪。
「幾年前有個小男孩,診斷為sJIA,激素用了近三年,病情反反復復,10來歲體重150多斤,很胖很胖,就是激素副作用,還出現了高血壓。使用生物靶向藥後,病情逐漸穩定下來,因為患者和家長積極配合,按時復查,一年左右激素就全停了。又經過2-3年規範治療,所有藥都停了,現在成小夥子了,長得非常高。」
