為提高公眾對全身型幼年特發性關節炎(sJIA)的認識和了解、規範專病診療,近日,由國內34家三級以上公立綜合及兒童專科醫院共同發起的「童心守護行動:罕見之光,溫暖同行」系列公益活動在全國範圍拉開序幕,旨在倡導全社會關註兒童罕見病,為該類患兒提供更優的治療平台及社會環境。
2023年9月,國家衛健委將全身型幼年特發性關節炎(sJIA)納入【第二批罕見病目錄】。sJIA最大臨床特點是「三聯癥」,一是張弛高熱,持續兩周以上,高燒可超過40度,且連續發燒、反復出現;二是伴隨發燒,全身各部位可能出現紅色斑狀皮疹,燒退疹消;三是關節痛或關節炎,可發生於患病早期或得病後的數月內等各個階段。高發年齡段在學齡前3-5歲。
發燒是兒童時期常見臨床表現,因此診斷為全身型幼年特發性關節炎(sJIA)前,需排除發燒的其他原因,比如是否因感染導致發燒?是否存在血液系統或腫瘤性疾病?是否出現自身炎癥性疾病或自身免疫性疾病?
河南省兒童醫院腎臟風濕免疫科主任劉翠華表示,全身型幼年特發性關節炎(sJIA)從診斷到治療已取得了長足的研究成果。「首先,關節炎不再作為診斷sJIA必要條件,可作為主要參考標準;其次,達標治療被廣泛推廣和接受。如7天內體溫控制到正常,1個月內所有疾病活動指標改善50%以上,3-6個月內達到緩解;最後,針對炎癥因子研發出的靶向生物制劑被套用於臨床。」
劉翠華感嘆,當前治療全身型幼年特發性關節炎(sJIA)的手段很有限,如何選擇用藥?如何給患者在最恰當時間選擇最合適治療方案?都極具挑戰性。「診斷為sJIA後,一般先上非甾體抗炎藥,跟著用糖皮質激素,雖有一些副作用,但能快速控制炎癥,最後根據患者臟器受累情況,啟用免疫制劑,並與患者家屬溝通,盡快使用靶向生物制劑,減少激素用量,控制副作用到最小。」
除了早診斷、早幹預、早治療、早使用靶向藥,劉翠華還提出,可以結合中醫中藥、物理治療,透過貼敷來緩解關節腫、關節痛帶來的不適感。急性炎癥控制後,對關節腫痛、關節炎較突出患者,可到康復科、康復中心采用康復訓練和治療,有助於恢復的更快、更好。
全身型幼年特發性關節炎(sJIA)未來的治療方向在哪?劉翠華判斷,有四大方向應當關註。「針對炎癥或致病因子的靶向藥一定是未來sJIA治療方向;sJIA是自身免疫系統失衡,異常活化導致全身型炎癥的疾病,所以免疫調理是未來治療方向;針對罕見病的基因治療也是未來方向;最後結合中醫藥的綜合治療未來也會在sJIA臨床中廣泛套用。」
