（人民日報健康客戶端記者 董穎鈺）「漸凍癥基因治療藥物的出現，有望從源頭上治療漸凍癥。最新獲批的基因治療新藥預計明年二三月份進入國內，這個時間也可能提前。」10月8日，北京大學第三醫院神經內科主任樊東升在接受人民日報健康客戶端記者采訪時談到。
10月8日，國家藥品監督管理局官網顯示，渤健生物的托夫生註射液在中國獲批上市，用於治療SOD1 基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥（俗稱「漸凍癥」），也是目前唯一一款針對該類人群的對因治療藥物。
除了托夫生註射液，此前中國獲批用於治療漸凍癥的藥物只有利魯唑和依達拉奉。「這兩種藥物都僅局限於漸凍癥生理機制的某一個方面，臨床療效一直不夠理想。就好比無數支流匯入江河，阻斷某一兩條支流並不能改變江河奔流的整體趨勢。而基因治療藥物的出現，則為我們提供了一種從根本上解決漸凍癥的可能性。」樊東升表示。
人民日報健康客戶端記者註意到，托夫生註射液此次為透過免臨床途徑在國內獲批。樊東升介紹，該藥臨床試驗時間並不長，但是它的藥物機制非常清楚，對生物標誌物的改變比較明顯，是從基因層面作用於疾病、延緩行程，相比以往治療僅「掐掉支流」，更具有優勢。
3月21日，托夫生註射液在瑞金海南醫院實作首針註射。瑞金海南醫院圖
3月21日，托夫生註射液在位於海南樂城先行區的瑞金海南醫院實作首針註射。此後，又有數位患者在海南接受了首批用藥。樊東升介紹，首批患者總體治療效果不錯。價格方面，患者一年的治療費用約為180萬人民幣。新藥在國內獲批後，價格可能會低一些，但具體如何定價還不清楚，一些公益贈藥計畫也會給患者帶來一些費用上的優惠。
「不過，即使是新藥，也不是用了病就會好，就像一輛行進中的火車不可能一下就停止，它還要往前再沖一段時間，這個緩沖期可能需要半年以上。對於病情進展快的病人，可以延緩疾病進展速度。對於進展比較慢的患者來說，長期用藥可能會改善病情。」樊東升談到，國外有位參與臨床試驗的患者坐輪椅已經十年了，屬於病情進展很慢的型別，在長期堅持用藥的情況下，目前已經可以脫離輪椅行走，不過這屬於個案。
樊東升介紹，近年來社會對漸凍癥的關註，對該領域的藥物研發有一定的推動作用。目前，全球有數百款漸凍癥藥物在研。
樊東升團隊是國內漸凍癥藥物研發的主要牽頭單位之一，團隊目前已完成的、正在進行的以及即將啟動研發的漸凍癥新藥已有十幾款，包括基因治療、中藥治療等，有些已經進入臨床試驗階段。「未來，相信會有更多治療漸凍癥的新藥出現，改變患者‘被凍住的人生’。」樊東升說。
