01 藥物臨床研究是人體研究
藥物臨床研究最簡單的理解就是藥物的人體研究，這是新藥上市前的必要步驟，旨在確保藥物在人體內的安全性和有效性。雖然和「小白鼠」研究都屬於研究範疇，但它們有本質的不同。藥物臨床研究有一系列嚴格的法律法規，最主要的是國家藥監局與國家衛健委聯合釋出的【藥物臨床試驗品質管理規範】，旨在確保受試者的安全和研究的科學性，在這一過程中，保護受試者的安全第一要求。
02 臨床研究最大可能保護受試者
藥物臨床研究對受試者的保護涵蓋了方方面面。首先，藥物開發初期，必定會在小白鼠、狗或猴等動物身上進行毒理研究，如果有特殊不能耐受的毒性，該藥物將不會進入人體臨床研究。其次，準備進入臨床研究前，研究方案須經國家藥監局嚴格稽核，並透過開展研究醫院的倫理委員會稽核，倫理委員會成員不僅包括醫生，還需涵蓋女性委員、非醫學領域人員和法律專家，他們的主要職責是評估研究方案是否會對受試者造成額外傷害，確保所有的用藥方法、額外補助以及應對出現不良反應後的急救措施等均得以完備，倫理委員會可謂是受試者保護最重要的環節之一；第三，參與臨床研究的醫生需接受提前培訓，包括研究方案的執行、藥物使用方法、可能出現的不良反應及處理方法，最大限度地保障受試者在用藥過程中的安全。
03 參加臨床研究並不是絕對安全
藥物臨床研究本質還是透過藥物治療疾病，因而在臨床研究過程中可能會出現不良反應。出現不良反應通常可以歸結為兩方面的原因，首先，是藥物本身帶來的副作用，因為新藥的特性，可能會有一些少見的、沒有預料到的副作用，這種情況稱為治療相關性不良反應；其次，是本身疾病相關的不良反應，因為藥物發揮作用需要一定的時間，並且藥物治療的有效率並非百分之百，因此在藥物還沒有發揮作用的時候，腫瘤本身還是會繼續引發嚴重癥狀，比如肺癌患者可能出現咯血等情況，這種反應稱為治療無關性不良反應。
